Cadrenal Therapeutics是一家开发tecarfarin的生物制药公司，tecarfarin是一种新型口服可逆抗凝剂（血液稀释剂），用于预防某些罕见疾病患者因血栓引起心脏病发作、中风和死亡，该公司前不久宣布了tecarfarin治疗需要长期抗凝治疗的抗磷脂综合征（antiphospholipid syndrome，APS）患者的扩展评估。

APS，在英国以前被称为Hughes综合征，是一种免疫系统疾病，会导致血栓风险增加。通常，抗体可以保护人体免受病毒、细菌等的侵害，但在APS中，抗体会攻击人体的健康细胞。高水平的APS抗体会增加血栓的风险。APS中的特异性抗体被称为“抗磷脂”，因为它们攻击和损伤细胞中被称为磷脂的部分。这种损伤增加了血栓在静脉和动脉中形成的可能性。根据《美国心脏病学会杂志》上的一项研究，与服用维生素K拮抗剂（VKAs）如warfarin的患者相比，服用直接口服抗凝剂（DOAC）的APS患者可能会增加动脉血栓形成的风险。

“抗磷脂综合征是一种罕见疾病和凝血障碍，在美国约有16.7万名患者受到影响，目前尚无治愈方法。有效的抗凝治疗（使用血液稀释剂）应能预防这种疾病引起的健康问题，目的是防止血栓形成，防止现有血栓变大。” Cadrenal Therapeutics首席医疗官Douglas Losordo评论道，“然而，唯一被批准用于该患者群体的广泛处方抗凝剂是warfarin，一种已有70年历史的药物，由于其代谢方式，无法实现足够可靠的抗凝作用。我们相信，tecarfarin是专门为解决华法林代谢问题而设计的，通过使用替代途径，可以改善该患者的预后。Tecarfarin的代谢途径丰富且基本上不饱和，因此具有可靠、稳定的药代动力学特征。”

根据临床数据、市场研究和关键行业专家的见解，该公司认为，tecarfarin是治疗罕见疾病的理想选择，因为warfarin无法实现足够稳定的抗凝作用，而且直接口服抗凝剂（DOAC）也没有广泛使用。目前，Cadrenal已经确定了三种罕见疾病：终末期肾病（ESKD）伴心房颤动（AFib）；左心室辅助装置（LVAD）；和抗磷脂综合征（APS）。目前，tecarfarin有孤儿药和快速通道资格认定，用于预防终末期肾病和心房颤动患者的心脏源性系统性血栓栓塞，并提供7年的独占期。