概要

2023年12月7日，Solid Biosciences公司宣布，其下一代杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗候选药物SGT-003已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道资格认定。

图片来源：Solid Biosciences

关于SGT-003

SGT-003使用专有的合理设计的衣壳（AAV-SLB101）来传递编码缩短形式的肌萎缩蛋白（microdystrophin）的DNA序列，包含R16和R17 nNOS蛋白结合域。前期临床数据表明，这对于患者的肌肉功能和益处的持久性可能至关重要。

关于快速通道资格认定

快速通道程序加快了旨在治疗严重或威胁生命的疾病的新药的开发和审查，并展示了解决未满足医疗需求的潜力。

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关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的遗传性肌肉萎缩疾病，从儿童早期开始迅速进展。全球约每3500-5000名男孩中就有1人患有DMD，而女孩中DMD的情况非常罕见。每个患有DMD的人都会失去行走能力、上肢、肺和心脏功能，平均寿命为28岁。DMD的诊断需要全职护理，这通常由父母提供，他们中的大多数人会发现很难进行日常工作或家庭活动，并且患有抑郁和身体疼痛。

DMD是由DMD基因突变引起的，该基因会影响肌肉蛋白肌营养不良蛋白的产生。肌营养不良蛋白是蛋白质复合物的重要组成部分，可增强肌纤维并保护它们在肌肉收缩过程中免受损伤。由于DMD基因发生基因突变，DMD患者不会产生功能性肌营养不良蛋白；他们的肌肉细胞对损伤更加敏感，肌肉组织逐渐被疤痕组织和脂肪取代。

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在DMD的MDX小鼠模型中，SGT-003显示出快速的转导作用，基因治疗后第4天在心脏、股四头肌和膈肌中显示出强大的微型肌萎缩蛋白表达水平。在非人灵类灵长类动物中，SGT-003显示出与AAV9相比，增加到心脏和骨骼肌，包括膈肌的生物分布。这些研究表明，与第一代微型肌萎缩蛋白基因疗法相比，SGT-003具有更高的基因转录表达，安全性得到改善。

Solid Biosciences公司总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示:“获得FDA的快速通道资格认定，凸显了迅速开发SGT-003以满足杜氏肌病社区迫切需求的重要性。在上个月收到SGT-003的新药临床试验（IND）批准后，我们很高兴能够加速这一可能改变生活的治疗方法的开发，并期待继续与FDA紧密合作。”

SGT-003已于2023年11月获得FDA的IND批准。计划中的1/2期临床试验SGT-003-101，是一项首次对人类进行的开放标签、多中心试验，旨在确定SGT-003在儿童DMD患者中的安全性和耐受性，剂量为每公斤体重1E14vg。SGT-003将通过一次性静脉注射给予两个队列的患者治疗，每个队列至少三名患者，且有可能扩大队列。其中，第一队列将研究年龄在4至6岁以下的DMD患儿。治疗后将对患儿进行为期5年的长期安全性和有效性评估。

Solid Biosciences公司的首席监管官Jessie Hanrahan博士表示:“我们感谢FDA的合作，以及其对DMD社区持续未满足需求的认可。我们期待与该机构频繁接触，商讨SGT-003的开发问题，并确保我们的临床开发计划将适当收集支持SGT-003未来市场授权审查所需的数据。”

新闻来源

1. Solid Biosciences Receives FDA Fast Track Designation for Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy SGT-003. Dec 07,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/07/2792478/0/en/Solid-Biosciences-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Gene-Therapy-SGT-003.html