2023年12月6日，诺华宣布FDA批准Iptacopan（商品名：Fabhalta）上市，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。这是首个获FDA批准的口服治疗成人PNH的药物。

PNH是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。据统计，PNH发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美，可在任何年龄发生，常见于30-40岁人群。PNH患者体内PIG-A基因突变，导致血细胞表面上重要的补体调节蛋白CD55和CD59缺失。因此，细胞更易被补体激活。临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。抗补体C5疗法(依库珠单抗或Ravulizumab)是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。

FDA 的批准是基于 III 期 APPLY-PNH 试验，该试验针对是先前接受过抗 C5 治疗但仍患有贫血（血红蛋白 < 10 g/dL）的患者，这些患者转而使用 Fabhalta；试验证明在不输注 RBC 的情况下，该药物在改善血红蛋白方面具有优越性。

Iptacopan是全球首创的小分子补体B抑制剂，有望治疗多个适应症。