相继001之后，003获得了临床试验的批准，即将进入人体治疗的试验阶段。

这个基因新药，就是Solid公司的SGT-003.

和001一样，003也是基于微肌营养不良蛋白转基因的基因治疗，正在研发阶段，针对杜氏进行性肌营养不良。

和001不一样的是，003采用的新一代的衣壳（capside）和瞬时基因转子（transgene）工艺。

这个有望带来差异化的竞争。

三驾马车 Solid原地踏步

本来的三驾马车，结果被甩在后面。

萨雷辉瑞Solid，三家公司基本在同一起跑线上，结果几年后的今天，萨雷的SRP-9001已经获批上市，辉瑞的PF-06939926也在临床试验三期的最后阶段，Solid却仍然在一期临床试验徘徊。

从SGT-001到最新的003，这个最新的希望可以说是寄托了Solid的全部光荣和梦想。

“我们很高兴获得FDA的批准，将SGT-003（一种用于Duchenne的新型创新基因治疗候选药物）带入临床。“Solid Biosciences总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示道。

从2018到现在，尤其是2020年以后的三年，Solid明显感到原地踏步，没有加速。在基因治疗进行性肌营养不良DMD的赛跑中，这个最初由患者家庭资助，基于华盛顿大学Jeffery 张伯伦和段东升教授的技术的药企，没有跑多远。

再启程

“SGT-003将我们的差异化微肌营养不良蛋白转基因与下一代衣壳和瞬时制造工艺相结合，可能有助于解决DMD社区未满足的需求。”公司监管事务负责人杰西·汉拉汉（Jessie Hanrahan）表示道。

SGT-003 的最大特点是使用专有的、合理设计的衣壳 （AAV-SLB101） 来递送编码抗肌萎缩蛋白（微肌营养不良蛋白）缩短形式的 DNA 序列。

目前的三个基因治疗DMD的新药，都是将截短的抗肌萎缩蛋白来递送到肌肉细胞中。

其中，衣壳设计是一项关键的技术。

这个截短的肌萎缩蛋白其中包含 R16 和 R17 nNos 结合蛋白结构域。

在动物模型进行的临床前研究中，在Duchenne的mdx小鼠模型中，SGT-003表现出快速转导，在基因治疗后第4天，在心脏、股四头肌和膈肌中显示出强大的微肌营养不良蛋白表达水平。

与目前最常用的基因治疗载体腺相关病毒AAV血清型9（AAV9）相比，SGT-003在非人灵长类动物中被证明可以增加心脏和骨骼肌（包括横膈膜）的生物分布。

这些研究表明，与第一代微肌营养不良蛋白基因疗法相比，转基因表达增加，安全性提高。

临床试验

下一步是进入人体试验阶段，就是通常所说的试药。

这个临床试验，是被称为Inspire-Duchenne的试验，计划在儿童的 DMD 患者中启动 的1/2 期试验 。第一个研究的是年龄在 4 至 到6 岁患者的队列。

根据这个临床试验的批准，Solid计划迅速采取行动，计划中的 1/2 期试验 SGT-003-101 是首次人体、开放标签、多中心试验，旨在确定 SGT-003 在剂量为 1E14vg/kg 的儿童DMD 患者中的安全性和耐受性。

SGT-003 将作为一次性静脉输注给两个队列中的患者，每个队列至少有三名患者，并有可能扩大队列。

队列 1 研究针对 4 岁至到6 岁的 DMD 患者。

治疗后将评估总共 5 年的长期安全性和有效性。

参考：

https://investors.solidbio.com/news-releases/news-release-details/solid-biosciences-announces-ind-clearance-fda-duchenne-muscular