ARMGO®Pharma是一家临床阶段生物制药公司，正在开发一种新型小分子药物Rycals®，该公司前不久宣布，正在进行的Rycals ARM210（也称为S48168）治疗儿茶酚胺敏感性多形性室速（CPVT）的2期概念验证临床试验招募到首位患者。该试验在荷兰阿姆斯特丹大学医学中心和美国明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所进行，将研究ARM210在CPVT中的安全性和有效性。

CPVT是一种罕见导致心律失常的遗传性心脏病。影响万分之一的人，如果不加以治疗，40岁前死亡率达到30-50%。CPVT是由心肌细胞内钙处理的失调引起的，主要由细胞内钙释放通道兰尼碱受体2（RyR2）的突变引起。这种突变使RyR2通道泄漏，导致在运动或压力期间不适当地打开通道，从而导致严重且往往致命的心律失常。

ARM210是一种潜在CPVT疾病修饰疗法，可以修复泄漏的RyR2通道。通过结合和稳定泄漏通道，ARM210可以恢复正常功能，这在动物模型和突变体RyR2的高分辨率结构中得到了证明。除了CPVT之外，ARM210的这种独特机制在其他RyR介导的心脏和骨骼肌疾病中也有潜在用途，如遗传性肌肉疾病兰尼碱受体1相关肌病（RYR1-RM）。

ARMGO Pharma首席执行官Gene Marcantonio博士表示：“这项试验对ARMGO和CPVT社群来说是一个重要的里程碑，有可能为CPVT提供一种疾病修饰治疗，并验证ARM210对兰尼碱受体的独特作用机制。我们期待着与领先的CPVT专家Arthur Wilde博士和Michael Ackerma学博士合作推进这一重要的临床项目，我们对这项试验的成功充满信心。”

图源：ARMGO官网

2020年，美国食品药品监督管理局授予ARMGO孤儿药和儿科罕见病资格认定，将ARM210用作CPVT患者的潜在治疗药物。2期试验得到了FDA孤儿产品开发（OPD）部分资助。

原文标题：

ARMGO Pharma Enrolls First Patient in Phase 2 Trial of ARM210 for the Treatment of Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia