Tinlarebant（又名LBS-008）是Belite Bio公司的一种口服片剂，用于减缓晚期干性老年性黄斑变性（Dry AMD）及Stargardt病（STGD1型）和地理萎缩（GA）患者的疾病进展。
Tinlarebant 在24个月的治疗期间对所有受试者均安全且耐受性良好
比较Tinlarebant治疗受试者和ProgStar受试者24个月的DDAF病变增长情况，结果显示Tinlarebant治疗受试者在24个月的治疗期间DDAF病变增长持续较低（p<0.001）。
在24个月的治疗期间，42%的Tinlarebant治疗受试者（12人中有5人）未出现萎缩性视网膜病变
为期两年的Tinlarebant治疗儿童发病型STGD1的全球3期研究（"DRAGON "研究）已完成全部注册工作
2023年11月06日，--专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法的临床阶段生物制药药物开发公司Belite Bio在美国眼科学会年会（AAO 2023）上公布了Tinlarebant治疗青少年STGD1（"LBS-008-CT02"）的24个月2期研究的最终数据。
"Tinlarebant的最终2期研究结果是Belite生物公司的一个重要里程碑，为我们正在进行的各项试验提供了更多基础支持，"Belite生物公司董事长兼首席执行官Tom Lin博士说。"最终的第二阶段数据继续证明了Tinlarebant的安全性，并显示在两年的治疗期内，与ProgStar参与者相比（第三方STGD1病程自然走向研究项目），DDAF病变增长持续降低。我们希望在正在进行的”DRAGON“3期研究中看到类似的数据，进一步支持 Tinlarebant 成为STGD1患者的一种有前途的口服治疗药物。
该研究的首席研究员、悉尼大学眼科首席专家兼悉尼儿童医院和悉尼眼科医院眼科顾问John Grigg教授介绍了最终研究数据："这项2期研究的24个月治疗数据最终结果令人鼓舞。儿童期STGD1的自然发展特点是视力急剧下降，疾病进展迅速，在很小的时候就会导致永久性视力丧失。我们很高兴地看到，2期研究的最终数据继续证明，研究队列中的疾病进展速度放缓，多项结构和功能参数趋于稳定，包括视力的稳定。
在Tinlarebant的2期研究中，共有12名12-18岁的STGD1青少年受试者完成了24个月的治疗。
主要研究结果：
Tinlarebant安全且耐受性良好，没有受试者因不良反应而退出实验。
视网膜成像显示，12名受试者中有5名在接受24个月的Tinlarebant治疗后仍未出现萎缩性视网膜病变（自发荧光明显减弱或DDAF）。
通过比较Tinlarebant治疗受试者与ProgStar受试者24个月的DDAF病变增长情况，发现Tinlarebant治疗受试者在24个月的治疗期间DDAF病变增长持续较低（p<0.001），而ProgStar受试者的基线特征与Tinlarebant治疗受试者相似（年龄小于18岁）。
研究期间，大多数受试者的视力趋于稳定，治疗24个月后平均视力下降5个字母（视力下降<10个字母不具有临床意义）。
关于 DRAGON 研究：
为期2年的3期研究（DRAGON）是一项多中心、随机、双盲、设置安慰剂对照组的研究，旨在评估TinlaRebant治疗受试者 STGD1病的安全性和有效性。该研究已完成招募（104名受试者），预计将于2024年中后期获得为期一年的中期数据。欲了解更多信息，请访问Belite Bio官网查询。
关于Tinlarebant（又名LBS-008）:
Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A类毒素（即双维甲酸）的积累，这种毒素会导致STGD1视网膜病变，也会导致GA或晚期干性AMD的疾病进展。双维甲酸是视觉循环的副产品，而视觉循环依赖于眼睛的维生素A（视黄醇）供应。Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平来发挥作用，RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼球的视黄醇量，Tinlarebant可减少双视黄醇的形成。Tinlarebant已被美国授予 "快速通道 "和"罕见儿科疾病 "称号，并被美国和欧洲授予"孤儿药 "称号，用于治疗STGD1。
关于Stargardt病（STGD1型）：
STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良症（导致中心视力模糊或丧失）。该病是由视网膜特异性基因（ABCA4）突变引起的，这种突变会导致双视色素进行性积聚，导致视网膜细胞死亡和中心视力进行性丧失。双维甲酸的荧光特性和视网膜成像系统的开发帮助眼科医生识别和监测疾病的进展。目前，FDA尚未批准任何治疗STGD1的治疗方案上市。
重要的是，STGD1和 GA（即晚期干性黄斑变性）具有相似的病理生理学，其特点是双类脂质过度积聚、视网膜细胞死亡和视力逐渐丧失。尽管 "死亡视网膜 "在外周扩张，但视力丧失发生缓慢，直到疾病到达眼球中心（黄斑）。因此，Belite Bio公司打算在一项为期2 年的3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant 对 GA 患者的安全性和疗效。
