问：今年是赛诺菲第六次参加进博会，我们又带来了哪些罕见病的创新解决方案？

俞蕾：特别感谢进博会这样一个创新开放、合作交流的平台。在这样的平台上，赛诺菲也是确确实实的获益者。

第一，通过进博会，我们一些管线的产品可以更快地“从展品到商品”。今年我们带来了两款创新产品，一款是针对血友病A/B患者的产品，它能带来每年最少6次皮下注射，就达到长期保护、防止出血的目标。这样的一个全新突破性药物，有望改变整个血友病未来的治疗格局。

此外，我们也带来了用于庞贝病这一超罕病的二代酶。相信二代酶能为患者带来更好的获益，但同时药物价格也没有发生改变。这也是秉承了赛诺菲“持续投入、持续研发，不断给患者带来更好治疗选择的承诺。”

第二，进博会是一个特别好的让罕见被看见、被公众认知、被多方利益相关者关注的平台。

第三，我们都知道罕见病患者少、回报艰难，所以导致价格昂贵。此时需要一系列激励政策，让罕见病公司愿意投入到罕见病当中。进博会这一平台也承担了对罕见病政策的宣传和推动作用。

问：如您所说，今年赛诺菲用于庞贝病二代酶产品获批。引入第二代产品背后，赛诺菲有怎样的思考？

俞蕾：庞贝病是因为基因缺陷导致体内酶缺乏。因此它的治疗原则很简单，“缺啥补啥”，也就是补充酶。我们的第一代酶替代治疗（ERT）药物已经上市十几年了，事实上也给患者带来了极大获益，包括改善患者呼吸功能、提高患者运动功能等。特别是对于儿童庞贝病患者，它是救命、救急的药。

但是我们也知道，所有涉及神经肌肉领域的药物，它的治疗效果都不能说百分百令人满意，总有一些不如人意的地方。因此，在改善最终走向治愈的道路，是没有止境的。赛诺菲也希望不断在研发道路上找到疗效更好的产品。

二代酶和一代产品相比，酶转运介质水平提高到15倍，所以奠定了长效的机制。药物也获得了美国FDA突破性疗法的论证。为了给庞贝病患者带来更好的选择，我们决定研发、上市这款二代酶产品，希望通过产品的更新换代，更好地改善患者的生存质量及临床结局。

从目前的数据看，我们对此非常有信心。

问：今年进博会期间，蔻德罕见病中心发起了“中国罕见病立法探索倡议行动”。作为常年关注罕见病药品可及和政策推动的专家，您认为这一行动可以给患者带来哪些价值？

俞蕾：就像黄如方主任所说，立法呼吁是一个系统性、可持续的解决方案。

一直以来，罕见病面临着很多痛点和巨大的未满足的需求，需要各利益相关方共同努力，亦需要政策的持续激励。

我们知道，江苏省已经首先在《江苏省医保条例》中，增加了对罕见病的承诺，提出“本省建立罕见病用药保障机制”，以专项基金的方式确保罕见病患者能够获得保障和治疗。

这让各方看到罕见病保障的可持续。一旦可持续了，相信未来各方都会加大投入。

另一方面，我觉得大家不用担心“罕见病药物太贵，会不会造成医保基金不可承受？”的问题。我很想通过罕见病信息网的平台解释一下这个问题：

第一，从浙江、江苏、山东、湖南、甘肃等地方经验来看，虽然各省经济发展情况不同，但都有一些罕见病保障的政策。事实证明罕见病患者人数很少，医保基金可控。

第二，从宏观的角度来看，现阶段国家对于罕见病的保障是投入太多还是太少？未来需要更多还是收紧？

在此我也愿意分享一个数据：现阶段，全国罕见病占用医保基金的金额不超过50亿，国家医保基金总盘子大约2.8万亿元。也就是说在医保基金大盘子里，用于罕见病的治疗份额只占了0.2%。如果参考其他国家和地区的话，会发现罕见病占用医保基金2%是一个比较合适的份额。所以我们能不能从0.2%到0.5%到1%到2%，有一个逐渐扩大的过程？背后需要完善我国的罕见病用药保障机制。

问：我们都知道赛诺菲在罕见病领域一直在坚持“长期主义”，从最早把罕见病概念引入中国，并推动了罕见病诊疗和药品准入。作为一家药企，为何不遗余力地推动罕见病？企业在罕见病领域如何做好“少数派”与“商业价值”的平衡？

俞蕾：这是一个很核心的问题。我觉得有一句话对我自己，包括对我们整个团队影响很深——其实并不是你看到希望才去做，而是你做了才有希望。

二十多年前我们来到中国，带来了戈谢病特效药。当时人们没有听说过罕见病，更不要说罕见病的保障，这简直是天方夜谭。但作为一家药企，我们就是要解决未满足的需求，如此才能让患者从绝望中看到希望。

通过免费的援助项目，我们坚持对100多个患者援助长达20多年。

这个过程中，让人们知道，原来有种病叫“罕见病”，原来他们的患者人群很少。原来用上特效药，患者的生命就能发生完全的改变，恢复正常的生活和工作。

在这个过程中，有一批临床专家、政策专家看到了罕见病问题的重要性。他们愿意投入到这个问题的解决中。

作为一个中国罕见病领域的先行者，我们非常高兴地看到2018年《第一批罕见病目录》问世以后，中国罕见病驶入了快车道。赛诺菲也是一个最早的获益者。

在这个过程中，我们也特别感谢2020年《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》提出探索罕见病用药保障机制。其后很多省进行了探索，因地制宜地建立了本省的罕见病用药保障机制，也切切实实地帮助了罕见病患者。

到今天为止，有600个超罕病的患者能通过地方的医保、商保，再加上企业援助和慈善救助，这样“1+N”多方支付的方式，获得药物保障，而且他们的年自付不超过3万元，也就是说是可持续、可支付的。

在这一过程中，企业也是获益者。

我相信，你问这个问题的言下之意是“未来企业要不要把更多产品引入中国？会不会在中国持续投入？”

这个问题的关键是，我们坚信罕见病是一个未满足的需求，保障必将越来越好而不是越来越差。我们已经有很好的一些地方经验，相信未来一定会在更多的省份，甚至在国家层面建立一个可持续的保障政策。

问：我们很想替患者朋友问一句，作为企业，赛诺菲会优先把什么样的药品带到中国？未来还将在哪些领域深耕，来惠及中国的罕见病患者？

俞蕾：作为企业方，有时候我们不得不“在商言商”，企业不是慈善机构，把产品引入中国需要很多的投入。

在这背后，主要考虑两个因素：

第一，未满足的需求。产品是不是First in Class 、Best in Class，能够满足患者哪些未满足的需求。这是第一个考量因素。

第二，想要获得商业化成功，要有支付。聚焦到罕见病就是要有支付的保障。否则药品就是“有价无市”，很难真正获得商业成功。

这两个因素是大部分药企都会思考的问题。对我们来讲，第一个需求当然很容易理解，第二个需求，可能就是灵魂拷问了——对于暂时不能被医保保障的药物，企业到底引不引入中国？

我坚定地说，是的。我们还是会走引入中国这条路。

为什么？因为赛诺菲是长期主义者。今天没有，不代表未来没有。而且，过去已经有一些经验证明，中国罕见病保障会越来越好。

目前，赛诺菲在中国已经上市了7款罕见病药物，我本人负责其中4款，都是超罕药。未来，到2028年，我们还有望上市7款产品。现在我们的策略是，把中国患者也纳入全球三期临床研究，这样患者能够获得更多的治疗机会，药品也会更有望在中国上市。