概要

2023年11月10日，生物技术公司Ocugen宣布，其针对Stargardt病的修饰基因治疗候选药物OCU410ST（AAV5-hRORA）的1/2期GARDian临床试验已对第一名患者进行了给药。

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关于Stargardt病

Stargardt病是一种罕见的遗传性眼部疾病，导致视网膜退化和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式。与Stargardt病相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分称为黄斑的光感受器细胞退化引起的。由于黄斑中心的光感受器细胞减少，中心视力下降是Stargardt病的典型特征，且通常会保留一些外围视力。Stargardt病通常在童年或青少年时期发展，患病率为八千分之一至万分之一。

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该1/2期试验将评估OCU410ST单侧视网膜下给药在Stargardt病患者中的安全性，并分为两个阶段进行。第1阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究；第2阶段是一项随机、结局盲法、剂量扩展研究，其中成年和儿科受试者将以1:1:1的比例随机分配到两个OCU410ST剂量组中的任何一个，或分配到未治疗的对照组。

OCU410ST利用AAV递送平台将RAR相关孤儿素受体α(RORa)基因送达视网膜。它代表了Ocugen的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体（NHR）RORa，调节与Stargardt病相关的途径，如脂质黄素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。

“在美国约有35,000名患有Stargardt病的患者存在重大的未满足的医疗需求。”Ocugen公司的董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示。“开发针对遗传性视网膜疾病的创新治疗对我们的使命至关重要，而这一里程碑对于将我们的修饰基因治疗方法带给迫切需要的人们来说是一个重要的步骤。”

德克萨斯州视网膜顾问研究主任Charles Wykoff博士表示：“追求治疗无法治愈的致盲疾病的新疗法是重要且令人兴奋的。启动这项针对Stargardt病的试验计划，研究一种新的治疗机制，给患者和家庭带来希望。”

新闻来源

1.Ocugen, Inc. Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Clinical Trial Evaluating the Safety and Efficacy of OCU410ST—Modifier Gene Therapy—for Stargardt Disease. Nov 10，2023.From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/10/2778240/0/en/Ocugen-Inc-Announces-First-Patient-Dosed-in-Phase-1-2-Clinical-Trial-Evaluating-the-Safety-and-Efficacy-of-OCU410ST-Modifier-Gene-Therapy-for-Stargardt-Disease.html