10月30日，Sarepta  Therapeutics公布了基因疗法SRP-9001（商品名：Elevidys）治疗4-7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的III期EMBARK研究结果。遗憾的是，该研究并未达到主要终点。不过，Sarepta表示，SRP-9001显示出了改善DMD患儿运动能力的趋势，并希望借此向FDA申请将SRP-9001的适用人群由4-5岁扩大至4-7岁。

今年6月，SRP-9001凭借多项早期研究的数据获FDA批准用于治疗4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科DMD患者（见：定价320万美元！首款DMD基因疗法获FDA加速批准）。但是，这些研究的数据并未强有力地证明SRP-9001的疗效，这款产品的获批也因此备受争议（见：争议中上市的6款新药）。此次III期研究的失败又让SRP-9001的疗效变得更加扑朔迷离。

EMBARK研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验（n=125），包括Part 1和Part 2两部分。在Part 1部分，患者被随机分配至SRP-9001组和安慰剂组接受为期52周的治疗。在Part 2部分，两组患者的治疗药物相互调换，治疗同样持续52周。研究的主要终点为第52周北极星移动评估量表（NSAA）总分相比于基线的变化。

结果显示，SRP-9001组和安慰剂组患者的NSAA总分分别提高了2.6分和1.9分（最小二乘值为-0.65，P=0.24）。此外，所有功能性次要终点均证明SRP-9001可以提供有临床意义的治疗获益。

安全性方面，没有发现新的安全性信号。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）是胃肠道反应（恶心、呕吐和食欲下降）和发热。7例患者报告治疗相关严重不良事件。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，公司已经向FDA提交了EMBARK研究的数据并得到了积极反馈：“FDA愿意基于完整的数据评估SRP-9001的说明书扩大申请，并且计划迅速开始评估工作。”