中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿， 2023年10月9日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，迈芮倍® (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）的批准上市。
迈芮倍是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，是台湾首个且唯一获批治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。ALGS 的特点是由于胆管缺乏而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状，会大大降低患者生活质量。迈芮倍近期在香港、中国大陆和加拿大获得批准上市，并已在美国（用于3个月及以上）和欧盟（用于2个月及以上）获批治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此次业务扩展反映了北海康成努力践行为全球罕见病患者提供先进治疗方案的承诺。
迈芮倍的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC 研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。
根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究，并于2023年5月完成在大中华区的患者招募。
我们非常高兴，迈芮倍在中国大陆和香港获批后六个月内，继续在台湾获批，这对于改善罕见病患者的生活具有重大的意义。将这一重要疗法引入台湾不仅践行了公司不断寻求创新突破的承诺，也展现了我们致力于为全球有需要的患者带来先进疗法的决心。随着迈芮倍在台湾上市，相信阿拉杰里综合征的认知度将得到大幅提高，诊断流程会更加简化并极大改善患者的护理现状。在此，衷心感谢我们的合作伙伴Mirum在这一重要过程中所给予的大力支持。
｜关于迈芮倍
迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟批准的第一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。
迈芮倍目前进入到后期临床研究阶段，用于治疗包括BA在内的其他罕见胆汁淤积性肝病。迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC和BA孤儿药物资格的认定。
｜关于Alagille综合征（ALGS）
Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以胆管缺乏和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量[6]，并可能导致肝移植[7]。
1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156
2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.
3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.
4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.
5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.
6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.
7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.
