2023年6月5日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华制药的补体B因子Iptacopan（伊普可泮）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），拟纳入优先审评程序。此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗PNH。
CDE官网显示，盐酸伊普可泮胶囊拟纳入优先审评的理由为：“（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”以及“（四）纳入突破性治疗药物程序的药品”。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH 患者的造血干细胞 PIG-A 基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血 (红细胞在血管内被破坏) 和血管外溶血 (红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。
PNH 是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。PNH 可在任何年龄发生，常见于 30-40 岁人群。2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，阵发性睡眠性血红蛋白尿症被收录。
Iptacopan是被纳入优先审评第二款治疗PNH药物，在去年8月，罗氏正式提交了Crovalimab的中国上市申请，并被纳入优先审评。
目前，全球监管机构已批准3款PNH药物，即Soliris(依库珠单抗，阿斯利康/Alexion)、Ultomiris(ravulizumab，阿斯利康/Alexion)和Empaveli (pegcetacoplan，Apellis公司)，其中仅Soliris在国内获批上市。
此外，目前全球还有多款在研PNH新药。预计不久的将来，PNH领域将迎来更多治疗选择。
