近日，根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司 上海信致医药科技有限公司 和 上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300347），用于治疗血友病A。

来源：CDE官网

BBM-H803注射液是一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。

2022年12月，BBM-H803注射液获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病A，这是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。第一款治疗血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液于2022年8月获得FDA孤儿药认定。

在研管线

参考资料：

CDE

信念医药