Sarepta Therapeutics，罕见病精准基因医学领域的领导者，今天（北京时间5月13日）宣布， FDA细胞、组织和基因治疗咨询委员会(CTGTAC)以8票赞成、6票反对的投票结果，支持加速批准SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)用于治疗DMD基因突变的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)患者。

SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）是通过AAVrh74将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达对应的蛋白，从而减缓或阻止肌肉退化。委员会的赞成票是基于对包括SRP-9001产品设计、生物学以及和临床数据在内的全部证据的综合评估。SRP-9001不仅得到了非临床证据的支持，此外还有来来自临床试验研究101、102和103的疗效和安全性数据，以及对这三项临床研究的综合分析。

尽管CTGTAC的投票结果并不具有约束力，但是FDA在决定是否加速批准SRP-9001时将考虑CTGTAC的投票结果。SRP-9001的生物制品许可申请(BLA)目前正在FDA的优先审查中，最终获批与否，将在本月末揭晓答案（监管行动日期为2023年5月29日）。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示:“咨询委员会的结果对于迫切需要新疗法的患者群体极为重要。5月29日我们将与FDA合作完成SRP 9001的BLA审查。我们衷心感谢参加今天小组讨论的家属、临床医生、FDA发言人和委员会成员，以及所有在书面记录和公开听证会上提供意见和评论的人。”

｜关于SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)

SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）是通过AAVrh74将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达对应的蛋白，从而减缓或阻止肌肉退化。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和生产，以及获FDA批准后SRP-9001在美国的商业化。2019年12月，罗氏（Roche）与Sarepta签署了一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的许可协议，获得了SRP-9001在美国以外地区的独家权利。

｜关于Duchenne Muscular Dystrophy

DMD是一种罕见的、致命的、渐进式的神经肌肉遗传病，是由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生改变或突变引起的。男婴发病率约为1/3500。患者全身肌肉会呈渐进式退化和运动功能减退，同时也会影响心脏功能与呼吸系统。

｜关于Sarepta Therapeutics

Sarepta一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现和开发治疗罕见疾病的疗法。目前公司已有3款针对DMD的反义寡核苷酸（ASO）疗法（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）获批上市。