4月24日，蓝鸟生物宣布向美国食品药品管理局（FDA）提交lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel)基因疗法治疗12岁及以上有血管闭塞性事件（VOE）病史的镰状细胞病（SCD）患者生物许可证申请（BLA）。
该BLA获得优先审查，如果获得批准，lovo-cel将是蓝鸟生物第三种获得FDA批准的罕见遗传病离体基因疗法，也是FDA第二种获得遗传性血红蛋白障碍批准的基因疗法。
首席执行官Andrew Obenshain表示：“镰状细胞病的严重性及其对患者和护理人员的影响，长期以来一直被低估和忽视。早就应该为这个社区提供变革疗法了。我们能够提交BLA，并朝着为SCD患者提供lovo-cel迈出了这一重要步骤。”
Lovo-cel是镰状细胞病发展过程中研究最深入的基因疗法。BLA提交基于HGB-206 C组队列中36名患者的疗效结果，平均随访32个月，HGB-210研究中2名患者各随访18个月。BLA提交的资料还包括在整个lovo-cel项目中接受治疗的50名患者的安全性数据，其中包括6名随访6年或6年以上的患者。
lovo-cel用于治疗SCD此前获得了FDA孤儿药指定、快速通道指定、再生医学高级治疗（RMAT）指定和罕见儿科疾病指定。
蓝鸟生物在SCD基因医学领域的进展略落后于Vertex/CRISPR Therapeutics 合作开发的exagaglogene autotecel（exa-cel；以前称为CTX001）。今年4月3日，完成了exa-cel的BLA滚动提交。exa-cel是一种体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，旨在治疗SCD和输血依赖性β地中海贫血。
