开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物是具有挑战性的。现在，Apellis的候选药物也遭遇了挫折。
4月24日，Apellis和其合作伙伴Sobi决定停止C3抑制剂pegcetacoplan治疗ALS开放标签MERIDIAN研究。
该决定是在独立数据监测委员会对可用数据进行审查后做出的，该委员会不支持继续治疗。
在做出决定之前，所有患者都完成了随机治疗期，数据将按计划进行分析，最终结果将在2023年年中公布。在对完整数据进行计划分析后，将决定该计划的下一步行动。
250名患者参与的Meridian研究于2020年9月开始，在试验的开放标签扩展部分开始前52周给患者给药。试验的主要部分已经结束，Apellis的目标是在年中之前分享该药物是否通过帮助提高ALS患者的功能和生存率来达到其主要终点。
在ALS方面，Biogen的Ionis合作反义药物tofersen有望近期获得FDA的加速批准。
此外，渤健、Cytodynamics、Alexion Pharmaceuticals和Biohaven等公司的ALS项目在过去两年中都遇到了临床挫折。
至于Apellis的pegchetacoplan，该药物已经获得了FDA两项批准：用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和地理性萎缩（GA）。
