4月24日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）宣布由其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药。

BBM-H901注射液适用于预防血友病B成年患者出血，是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病B的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。

肖啸博士

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示，BBM-H901注射液有望成为国内首个获批上市的预防血友病B成年患者出血的AAV基因治疗药物。这是公司在临床研究方面取得的又一个具有里程碑意义的进展，为我们更多基因治疗药物的临床应用奠定了坚实基础。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其剂量探索和剂量递增阶段研究已在中国完成，并在有效性和安全性方面取得了令人鼓舞的数据：100%的受试者停用FⅨ 产品治疗，年化出血率（ABR）显示为0，体内凝血因子水平显著提高并长期稳定表达；安全性良好，没有报告任何严重不良事件。

信念医药集团公司致力于通过安全高效的腺相关病毒（AAV) 载体技术为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、溶酶体贮积症、遗传性神经肌肉疾病、肿瘤、眼科及老年退行性疾病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，已收集的临床数据显示候选药物具有良好的安全性和有效性。

参考资料：

信念医药