近日，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心宣布成功引进Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）药物，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调（肌肉运动障碍）症状。目前，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”医药政策的支持下，患者可以在海南博鳌申请使用该药物，这为国内众多脊髓小脑变性病人的治疗提供了新的正规的用药路径，为该罕见病群体获得更好的治疗提供了新的机会。脊髄小脑变性病（Spinocerebellar Degeneration，SCD）是共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称。主要因小脑受损，表现为以共济失调为主的神经系统疾病的总称，症状包括共济失调（运动失调）、帕金森症状以及自主神经症状等多种类型。多数脊髓小脑变性症以步行困难开始发病，之后发声困难，手颤、不能握笔写字等症状逐渐表现出来，直至病情发展恶化。Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）是由田边制药（现：田边三菱制药株式会社）研发，并于2000年9月首次在日本上市，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调。该药品是在中枢神经系统中对神经递质等产生多种作用的TRH (促甲状腺激素释放激素) 的衍生物。该药品通过对TRH进行衍生化，大幅度改善了生物稳定性，使口服给药成为可能。由于脊髓小脑变性病并发吞咽障碍的情况较多，患者希望得到更容易服用的口腔崩解片，于是在2009年10月开始销售OD片（口腔崩解片）新剂型。目前该药品尚未在国内上市。作为国内专业的创新药械一站式服务平台，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策，成功引进Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）药物，让药物变得可及，给中国及周边国家和地区的罕见病患者和家庭带来了新希望，为罕见病患者的生活质量提供了更好地保障。
参考资料：
[1]吴方瑞,钟敏. 脊髓小脑性共济失调的临床表现、发病机制及诊疗研究进展[J]. 山东医药,2021,61(23):112-115. DOI:10.3969/j.issn.1002-266X.2021.23.029.[2]https://www.ataxia.org/what-is-ataxia/
[3]Ceredist®说明书-修改版-2020年10月26日（日本）
