3月14日，Mirum制药公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准将其用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物Livmarli(maralixibat)口服液治疗年龄从一岁减至三月龄。标签扩展基于RISE研究的数据，该研究评估了Livmarli在一岁以下ALGS婴儿中的安全性和耐受性。

Livmarli是一种经口给药的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，每日一次，是唯一一种经FDA批准治疗ALGS相关胆汁淤积性瘙痒的药物。

图 Livmarli阻断胆汁酸回流到肝脏

ALGS是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管畸形或缩小会导致胆汁淤积，即胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并使肝脏无法正常工作。ALGS的胆汁淤积与瘙痒有关，瘙痒是ALGS肝移植最常见的适应症之一。

ALGS在美国和欧洲新生儿估计发病率为1/30000，美国约有2000至2500名儿科ALGS患者。

Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz评论道：“绝大多数患者在一岁之前被诊断为ALGS。Livmarli的可用性将为他们在ALGS疾病开始时引入一种治疗方法提供机会，目的是降低血清胆汁酸，减轻瘙痒造成的持续负担。”

Livmarli目前被批准用于治疗美国（三月龄及以上）和欧洲（两月龄及以上）ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。Mirum还在美国提交了一份sNDA，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒症。

Livmarli目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病（包括胆道闭锁）的晚期临床研究中进行评估。LIVMARLI已获得ALGS和PFIC 2型突破性治疗称号，并获得ALGS、PFIC和胆道闭锁孤儿药称号。

| Alagille综合征

阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome, ALGS, OMIM 118450）又称阿拉基综合征，是一种累及多系统的常染色体显性遗传病，是由Jagged1配基（JAG1）或NOTCH受体（NOTCH2）突变导致NOTCH信号通路缺陷引起的疾病。Alagille综合征累及的脏器包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和颜面等, 国外报道该病的发病率约为1/70000。国内近年来开始关注该病,虽仍无发病率的资料,但研究发现其同样是我国儿童慢性胆汁淤积的重要原因之一。

原文标题：

Mirum Pharmaceuticals’ LIVMARLI (maralixibat) Approved by the European Commission for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome Two Months and Older