Protagonist Therapeutics公司近日宣布：PTG-300治疗β-地中海贫血（beta thalassemia）的2期研究完成首名患者给药。PTG-300是一种可注射的铁调素模拟肽，而β-地中海贫血是一种以慢性贫血和铁超载为特征的罕见病。该研究旨在评估PTG-300治疗输血依赖和非输血依赖性β-地中海贫血患者的安全性和初步有效性。在一项针对健康志愿者完成的1期研究中，PTG-300耐受性良好，并显示出血清铁水平与剂量相关的持续下降。

“推进PTG-300治疗β-地中海贫血患者的临床开发让我们深感鼓舞，”Protagonist公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士评论道，“除了β-地中海贫血，PTG-300还拥有治疗其他疾病的广泛潜力，包括遗传性血色素沉着症、骨髓增生性肿瘤真性红细胞增多症和骨髓增生异常综合征。该2期试验采用非盲设计，预计2019年下半年报告初步结果。我们也在积极地评估PTG-300治疗其他适应证的开发，并计划2019年下半年开始治疗第二种适应证。”

该全球性2期研究是一项单臂、非盲、多递增剂量试验，将针对84名非输血依赖或输血依赖性β-地中海贫血青少年和成人患者评估PTG-300治疗的安全性、概念验证和剂量发现。非输血依赖性患者将接受12周PTG-300治疗，主要有效性终点是血红蛋白较基线的改变。输血依赖性患者将接受16周PTG-300治疗，主要有效性终点是输血负担较基线的改变。

关于PTG-300

PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，正在进行临床开发以潜在治疗β-地中海贫血。铁调素是一种天然肽类激素，是控制人体铁吸收、循环和再利用的主要调节激素。铁在人体各种功能尤其是造血中发挥着至关重要的作用，但过多的铁具有毒性并会随时间推移而造成器官损伤。基因突变或继发性病理造成的铁调素水平异常低下，可通过铁调素模拟物替代来恢复铁稳态。PTG-300已经获得美国和欧盟授予治疗β-地中海贫血的孤儿药资格认定，以及FDA的快速通道资格认定。此外，PTG-300未来还可能开发用于治疗真性红细胞增多症、遗传性血色素沉着症和骨髓增生异常综合征患者。

外文：Protagonist Therapeutics Initiates Phase 2 Trial of Novel Hepcidin Mimetic PTG-300 for the Treatment of Patients with Beta Thalassemia