1月7日，PTC公司提供了以下公司资讯更新，其详细内容将在第37届J.P.摩根健康产业大会（2019.1.7-10）上作为公司陈述的一部分进行介绍。此资讯更新概述了Risdiplam监管备案的进展情况。Risdiplam是PTC、Genentech/罗氏和SMA基金会的合作项目。以下为其关键里程碑和目标：
在2018年成功完成了FIREFISH试验在1型SMA婴儿中的关键部分的招募。有关FIREFISH的更多信息，请点击此处。
根据FDA和欧洲国家卫生局最近的反馈，针对2019年下半年的监管提交，FIREFISH和SUNFISH试验第1部分（的数据）可能已经足以用于提交新药申请（NDA）和营销许可申请（MAA）。此信息已获得来自罗氏/Genentech的确认。
临床开发计划的目标是支持广泛标签的批准，以便Risdiplam可能令尽可能多的SMA患者受益。
