Catabasis公司近日公布了治疗DMD的药物Edasalonexent(CAT-1004)
在美国开展三期临床试验的试验点，同时管理当局也批准了在加拿大和欧洲许多国家建立临床试验点的申请。其中在美国的临床试验点已经开始招募患者。

这次三期临床试验的目的是评估药物的安全性和有效性，同时希望为该药物上市申请提供支持，临床试验的结果估计将在2020年第二季度公布。

Catabasis公司的首席医学官JoanneDonovan说：“我们非常兴奋三期临床试验开始招募患者并对他们进行试验，因为我们相信该药物有巨大的潜能对所有DMD患者进行治疗，不管是怎样的基因突变类型和处与疾病哪个阶段。Edasalonexent(CAT-1004)是一种核因子抑制剂，核因子在DMD患者骨骼肌和心肌病理中扮演了基础的角色，在实验中我们不但关注骨骼肌的功能，同时也观察骨骼和心肌的功能。这两个问题对真正治疗DMD是非常重要的。”

全球的三期临床试验为期一年，采用双盲和安慰剂控制的方法，预计招募125位4到7岁的DMD患者，不管是什么类型的基因突变，同时需要他们至少半年内没有服用过激素，目前在进行51号外显子跳跃（eteplirsen）治疗的患者可以入组。

三期临床试验的第一端点（临床试验效果的评估）是治疗12个月后使用药物的患者和安慰剂组患者北星运动功能评估的得分对比的改变。第二端点是与患者年龄相对应的某些动作的耗时测试，包括仰卧站起的时间，上4级台阶的时间和10米跑/走的时间，同时还要评估患者生长，心肌和骨骼健康的问题。

三期临床试验的开展是建立在二期临床试验积极治疗效果的基础上，持续72周的二期临床试验的结果显示Edasalonexent(CAT-1004)药物保护了患者的肌肉功能，实质性的减缓了疾病的进程。

临床前试验和二期临床试验的生化数据显示药物对患者的骨骼肌，横隔膜和心脏都有治疗作用，同时50位患者经过几年的治疗，没有发现不安全的情况。