Constant制药公司（Constant Pharmaceuticals）近日宣布计划开始其化合物TXA127的开发项目，以治疗罕见儿科疾病大疱性表皮松解症（epidermolysis bullosa，EB）。

该项目将与四家EB慈善机构合作开展——DEBRA（奥地利）、Cure-EB、大疱性表皮松解症研究联合机构（EBRP）和大疱性表皮松解症医学研究基金会（EBMRF）。计划首先完成一种TXA127肽口服制剂的开发，然后在欧洲和美国进行2期临床试验。

在弗莱堡大学Bruibner-Tuderman教授指导下完成的工作中，TXA127表现出对最严重形式EB即隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）动物模型具有显著的临床益处，在相关体外模型中也表现出积极的效果。TXA127拥有显著的抗纤维化作用，并能够减少指融合。指融合是RDEB小鼠的一种症状，类似于严重RDEB患者中常见的连指手套状并指畸形。

“我们很欣慰能得到DEBRA（奥地利）的支持，他们赞助了TXA127治疗DEB的临床前研究，同时感谢各慈善机构对这一重要项目发展的兴趣。目前还没有获批治疗EB的疗法，TXA127可能代表着首个能够针对这种严重疾病多器官症状的全身性疗法，”Constant公司首席执行官Richard Franklin博士说道。

在新项目的第一部分，Constant公司将完成TXA127口服制剂的开发。TXA127当前作为日常皮下注射给药，但这不适用于EB患者。

该项目的第二部分将是在欧洲和美国进行一项2期临床试验。该试验将测试许多在EB中具有临床重要性的终点，包括全身和皮肤纤维化。

关于大疱性表皮松解症（EB）

EB是一组通常涉及胶原基因COL7A1突变的遗传病，会导致皮肤非常脆弱并容易起疱。轻微伤害或摩擦就会产生水疱和皮肤糜烂。营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）是EB的主要形式之一，该病的体征和症状在患者个体间差异很大。在轻微病例中，起疱可能主要影响手、脚、膝盖和肘部。严重病例，包括RDEB，则可能大范围广泛起疱，导致视力丧失、毁容和其他严重医疗问题。

关于TXA127

TXA127是天然肽血管紧张素（1-7）的药物级制剂，Constant公司正在开发这种药物用于治疗许多罕见遗传病，以及中风恢复。 TXA127拥有孤儿药和儿科罕见病资格认定，预计将在2020年进入治疗EB的2期试验，在此之前将进行口服制剂的GMP正式开发，这是EB全身性疗法所必需的。TXA127已经获得欧洲和美国治疗EB的孤儿药资格认定。

外文：Constant Pharmaceuticals to Initiate Clinical Development of TXA127 for Epidermolysis Bullosa (EB)