Stargardt病是一种无法治疗的遗传病，会在儿童和青少年期导致患儿永久性失明。这种罕见病是由ABCA4基因突变引起的，会造成视网膜中毒性维生素A的加速形成和积聚，导致视网膜细胞死亡和视力永久丧失。

Lin BioScience是一家靶向肿瘤学、眼科学和代谢疾病领域无法治愈疾病的药物开发公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其首创口服疗法LBS-008治疗Stargardt病（Stargardt Disease）的儿科罕见病（RPD）资格认定。

LBS-008是一种首创口服疗法，可以防止眼睛里导致Stargardt病和萎缩性年龄相关黄斑变性（干性AMD）的毒素积累。LBS-008在2017年和2018年分别获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定。

优先审查券项目旨在鼓励疗法开发以预防和治疗儿科罕见病。如果LBS-008获得FDA批准用于治疗Stargardt病，那么RPD将使得Lin BioScience公司有资格获得优先审查券。该凭证可以自用，也可以出售或转让给另一个实体，以获得对未来NDA或BLA提交的优先审查资格认定，将候选产品的FDA审查时间减少到6个月。

“对LBS-008的监管支持，儿科罕见病资格认定和优先审查券项目提供的机会让我们持续获得鼓舞，”Lin Bioscience公司首席执行官Tom Lin博士说道。

外文：FDA Grants Lin BioScience Rare Pediatric Disease Status for LBS-008 to Treat Stargardt Disease