9月20日，北京市药监局等6部门联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障“北京”模式，让国内患者便捷用上境外已上市、国内尚无注册上市的罕见病药品。
去年年底，国务院批复同意在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。政策发布以来，首都机场临空经济区抢抓政策机遇，充分发挥首都北京优质医疗资源集聚优势和园区医药贸易企业集聚优势，开展先行先试，探索多层次保障体系，积极破解罕见病患者难题。
“确诊难、药稀缺、药价高，是当前罕见病诊治的三大难题。北京天竺综保区探索罕见病药品保障先行区，不仅致力于破解患者药稀缺的问题，罕萌诊所就是一次初步的尝试，目前诊所已经帮助数百位患者诊断用药。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
据悉，今年3月份，北京市首家罕见病专业诊疗机构——北京罕萌诊所在北京天竺综合保税区揭牌开业。这里聚集了北京协和医院、北京儿童医院、上海交大附属新华医院、河北医科大学第二医院等多家医疗机构的顶尖志愿服务专家团队20余人，引进了国内已上市罕见病药品50余个，诊所开诊以来，已组织多场罕见病义诊活动和研讨活动。
“看诊14年，前期几乎没有太多医生知道软骨发育不全这种病，更别说有医生能治疗。我们全体病友只能四处收集信息，走过弯路，也花了很多冤枉钱。罕萌诊所的义诊，帮助我们组织了全国各地这么多专家，我们的心情就像是熬了14年，终于看到了太阳。”一位参加罕萌诊所义诊的患者家属表示。
罕萌诊所相关负责人介绍，“罕萌诊所以罕见病患者诊疗、用药、康复、保障为目标，坚持非营利性定位，探索罕见病‘共享医疗’新模式。诊所会通过科普教育、义诊咨询、多学科诊疗、心理关爱等，为罕见病患者提供全方位帮助与支持。”
“下一步，我们将全力以赴保障罕见病药品保障先行区政策落地见效，聚集罕见病患者需求，破解患者确诊难题，提高罕见病药品供应的进口效率和可持续性。在提升患者药品可负担性的方面我们也将继续探索。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
