由蔻德罕见病中心（CORD）主办的患者社群推动药物研发赋能会暨2025年全国罕见病患者组织网络年会将于2025年7月12日至13日在浙江省杭州市召开。现开启报名通道，欢迎有志于推动自救式药物研发的患者社群积极参与！

一起成为药物研发的「源动力」，让希望照进现实！

你是否曾在深夜为孩子的罕见病诊断辗转难眠？是否因无药可医的困境感到绝望？是否想过，自己也能成为改变现状的关键力量？现在，你可以行动起来——「罕见病患者社群推动药物研发赋能会」正式启动报名！这是一场开始改写患者命运的聚会，更是一次让生命重燃希望的旅程。

我们为什么要自救？因为「患者的声音」是改变的起点和重要力量。

罕见病，这一发病率低却病情严重的疾病群体，一直以来面临着诊断难、治疗难、药物研发难等诸多挑战。全球约有7000多种罕见病，其中约80%为遗传性疾病，而目前仅有约10%的罕见病患者能够得到有效治疗。在中国，2000多万罕见病患者面临更大的挑战，他们急需更多有效的治疗药物来改善生活质量和延长生命。然而，罕见病药物研发面临着诸多困难，如患者人数少、市场需求小、研发成本高、风险大等，导致制药企业对罕见病药物研发的积极性不高，许多极为罕见的疾病更是无人问津，没有任何科研投入。

近些年来，以徐伟和蔡磊为代表的罕见病家庭自救式推动药物研发的故事广为流传，他们英雄般的事迹激励了千千万万的罕见病家庭去思考：我们到底是“坐以待毙”的消极等待还是“奋力一搏”的积极行动？

在过去的五年，我们看到了患者家庭及患者组织已经开始积极行动，黏多糖贮积症家庭、DMD家庭、ALS家庭、KCNQ2家庭、GNAO1家庭、GM1家庭、RETT家庭、黏脂贮积症家庭、遗传性痉挛性截瘫等一批批普通患者家庭在奔走、在呐喊、在行动，还有关注神经纤维瘤病的泡泡家园、关注小脑萎缩共济失调的企鹅之家、天使综合征关爱之家等一些患者社群组织也在积极探索和行动，这一切的行动都是为了自救！这些真实故事告诉我们：每一个患者家庭的坚持，都可能撬动科研的齿轮；每一个组织的凝聚，都可能点亮药物研发的灯塔！

蔻德从2019年开始发布《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》这一研究报告，它为中国的患者组织和家庭的自救赋能、为医疗行业从业者消除偏见、为政策制定者及行业研究者提供参考。2024年国家药监局药审中心正式发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》，这些都积极回应了“全球有关罕见病的基础研究及药物研发已经越来越突显以患者及患者组织为主导的价值模式”。

你将获得什么？从「被动等待」到「主动创造」的全维度赋能

本次培训由蔻德罕见病中心联合顶尖科研机构、药企、政策专家共同设计，专为患者和患者组织定制「从 0 到 1」的药物研发参与培训和指南，涵盖：

认知突破：原来我们能做这么多！

· 基础研究阶段：如何通过「自然病史记录」「生物样本捐赠」为科研提供关键数据？

· 临床试验阶段：怎样安全参与临床试验？如何通过「患者报告结局（PRO）」让药物更贴合真实需求？

· 政策推动阶段：国家药监局「关爱计划」如何让患者意见直达审批环节？

……

技能升级：从小白到「专家型患者」的蜕变

· 数据管理：学会用 Excel / 小程序记录病情进展，让零散信息成为科研「金矿」；

· 社群运营：掌握「患者登记系统」搭建方法，建立标准化患者数据库；

· 跨界协作：对接药物研发各利益相关方，学会用「科研思维」沟通需求。

资源链接：行业专家+病友网络+长期支持

· 与行业专家面对面：科研机构、药企、政策专家、药物研发引擎NGO组织等相关专家现场培训&答疑，深度学习患者社群推动药物研发的专业知识、路径和策略；

· 加入患者组织生态网络：与单病种组织同桌交流，共享患者推动药物研发实战经验，依托全国罕见病组织发展网络，讨论联合工作策略和计划；收获一群「懂你艰辛、陪你前行」的同行者；

· 获得长期行动支持：培训后可参与药物科研和转化项目，让行动持续产生价值。

现在，就让我们一起行动起来！

你是否常常望着心中的目标，却因资源匮乏、支持寥寥、影响力微弱、资金短缺而踌躇不前？这些限制不应成为我们行动的阻碍，正因如此，我们迈出的第一步，才正是要首先学习专业知识，明确行动的正确路径，让我们在推动药物研发的道路上不再盲目摸索！

赋能会主要内容

请扫描上方二维码报名

报名截止日期：2025年6月10日17:00