国家医保谈判（简称“国谈”），指由医保部门与企业协商谈判，旨在就部分药品达成协议支付标准，并将其纳入国家医保药品目录管理的机制。自2016年以来，在国家医保局的管理下，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。

罕见病药品是每年参与国谈药品名单中的重要部分。近年来，覆盖罕见病用药的国家医保年度谈判工作和相关落地政策有序推进。当前的国谈药落地政策一方面继续推动和夯实药品进院工作，另一方面重点推动“双通道”机制的落实，多种途径保障患者用药。截至2023年中，2021年发布的建立完善谈判药品“双通道”系列文件，已基本在各省区实现政策落地，部分地区还进行了药事会召开、药品配备、考核松绑等相关政策的细化。不过，从现有的研究文献，以及患者的现实经历和反馈来看，对于罕见病患者而言，现有的20余种罕见病谈判药品进院、进药店的“双通道”畅通情况仍不乐观，罕见病谈判药品落地问题亟需关注与解决。

在此背景下，蔻德罕见病中心开展了本次罕见病国谈药落地情况调研，以期深入而全面地了解罕见病国谈药“双通道”政策的实际落地和患者可及性情况。

2023年10月14日，《“破局最后一公里”——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》报告发布会将在上海召开！调研报告分为四个篇章，分别进行了罕见病国谈药相关政策发展回溯，落地情况与相关政策卡点分析，以及政策建议。其中，在落地情况与政策卡点分析部分，调研采用定量和定性相结合的研究方法：基于国家医保服务平台的公开数据，我们对选定的21种样本罕见病药品的进院情况进行了量化分析；同时，基于现有文献研究结论及近年来罕见病患者群体的反馈意见，我们梳理了“双通道”落地执行过程中主要卡点。在报告的最后，我们结合当前罕见病患者使用国谈药的突出困难和诉求，提出针对性的政策建议。

时   间：2023年10月14日 13:30-17:00

地   点：上海银星皇冠假日酒店（上海市长宁区番禺路400号）

主办方：蔻德罕见病中心