3月18日，由广东省医学会罕见病学分会、蔻德罕见病中心、中山大学药学院医药经济研究所联合主办的广东省罕见病诊疗及医疗保障研讨会暨广东省罕见病患者生存状况及疾病负担调研项目开题会在广州正式召开。

罕见病作为一个医疗问题，以及社会和民生问题，受到了政府和社会的重视，在临床诊疗、用药保障和诊疗能力等方面有了长足的发展。然而不同省市之间的差异导致地区之间罕见病患者的生存质量和疾病负担截然不同，因此需要对地区罕见病情况进行相关研究。

2019年，广东有14家医院入选国家卫生健康委建立全国罕见病诊疗协作网；同年省卫生健康委印发《广东省罕见病诊疗协作网实施方案》。广州“穗岁康”、珠海“大爱无疆”、佛山“平安佛”、深圳“专属医疗险”广东各省市在经济发展水平、罕见病诊疗能力和用药保障、社会救助和罕见病家庭支持等方面也都有良好基础。

与会专家合影（部分）

来自广东省卫生健康委员会药政处、广东省卫生健康委员会医政处、广州市医疗保障局、广州市卫生健康委员会药政处、佛山市医疗保障局、珠海市医疗保障局、深圳市医疗保障局、上海市卫生和健康发展研究中心、华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心、广东省医学会罕见病学分会、中山大学药学院医药经济研究所、广东省罕见病协作网、广东省药学会、中山大学第一附属医院、广州市妇女儿童医疗中心、中山市博爱医院、蔻德罕见病中心、法布雷病友会的医保、经济、药学、医疗专家学者、患者组织代表以及企业代表参加了本次开题会。

会议由主题报告环节和讨论环节组成，各参会代表围绕“罕见病诊疗与医疗保障的”广东模式“探索”展开深刻的探讨，各自分享了宝贵的经验和看法。

此次针对广东省的罕见病患者生存状况及疾病负担的调研项目，旨在摸清广东省罕见病患者的真实状况及政策落地执行的情况，能更有针对性地发现广东省的罕见病政策发展存在的薄弱环节并提供相关建议。

项目将通过收集广东省罕见病患者的一线真实数据，来帮助广东省政府更有效地制定罕见病相关医疗保障及药品可及性政策，同时也希望能为其他省份地区开展类似调研起到借鉴和标杆作用。

与会专家纷纷表示，本次会议讨论话题具体，既有政策层面的梳理，也有专家、患者的发言，凝聚了各方的智慧。在各方力量的群策群力下，希望能探索出适合广东省乃至全国各省市的罕见病防治方案，提高患者就医可及性，更好地维护罕见病患者的健康权益。