8月29日上午，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办的特发性肺动脉高压多学科专家研讨会在上海美丽园大酒店成功举办。

本次研讨会的出席嘉宾有：国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会、国家卫健委卫生发展研究中心有关领导与专家，北京、上海、广东、江苏、山东、浙江、河北、天津、湖南、四川、辽宁、黑龙江、山西、安徽、内蒙古、贵州等省市罕见病专科分会、医保协会、临床医学、药学、流行病学、卫生经济与卫生管理学等领域专家近50人。

会上，李氏大药厂控股有限公司副总经理戴向荣先生首先作了题为《初心成就未来，共同燃点希望－李氏大药厂与罕见病》的主题报告。上海市肺科医院肺循环科主持工作副主任王岚医生通过实际遇到病例，详细阐述了特发性肺动脉高压相关的研究进展、临床实际应用情况以及患者生存困境。

座谈讨论环节，与会专家针对增强特发性肺动脉高压公众认知、改善患者生存现状、提高临床早诊早治和防治水平、以及药品如何纳入医保等问题进行了热烈的讨论。

为进一步提高肺动脉高压的公众认知度，关爱特发性肺动脉高压患者，我们对上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授、四川省医学会罕见病学专业委员会陈玉成候任主任委员、广东省心血管病研究所副所长姚桦教授进行了采访。

李定国教授表示：本次专家研讨会以特发性肺动脉高压作为切入点，大家坐而论道，各抒己见，从不同的角度给政府谏言献策，最终的目的就是为罕见病患者的“中国梦”做一点贡献，罕见病患者的梦想很简单，用的上药、用得起药。这也是我们最根本的目的所在。除此之外，李教授还表示：推动中国罕见病制度的建立与解决罕见病用药问题要以政府主导，多方参与、多方支持。解决罕见病医生比罕见病更罕见的现象，要对医生开展培训，不仅要对高层次的医生培训还要对基层医生进行培训。

姚桦教授认为：本次会议是非常有意义的。罕见病的药物治疗非常昂贵，患者的负担非常的重，但是在我国大部分地区还没有很好的医保政策能够覆盖到这些罕见病人。因此，成立罕见病基金非常必要，我们不仅需要把罕见病的药物纳入医保，更要在医保政策范围内，给予罕见病更多的政策关注。

陈玉成教授表示：随着医学科技的发展，罕见病新药也不断涌现如何提高患者的药物可及性，让他们得到有效的治疗，才是我们思考的关键。今天参加本次研讨会，就是为了讨论保证罕见病患者有效的用药。而对于罕见病的治疗，第一、离不开医保政策的支持，第二、需要患者进一步提高对于疾病的认识，不管有没有症状，在确诊疾病以后都需要进行规律的监测随访和治疗。第三、医务人员和医生要进一步加强对于特发性肺动脉高压诊治水平的提升。

罕见病罕见，但社会关爱从不罕见。我们在罕见病诊治体系中，不断探索、砥砺前行。在国家诊治体系、疾病分析体系、学术组织、患者组织的努力推动下，相信罕见病患者的春天已经到来，罕见病患者“用的上药、用的起药”定能早日实现！