5月15日至16日，由中国罕见病联盟指导，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心发起并主办，上海罕见病防治基金会、病痛挑战基金会、蔻德罕见病中心、美儿SMA罕见病关爱中心、赛诺菲(中国)、北海康成、百傲万里生物医药有限公司支持的“黏黏与糖糖”医学嘉年华”活动在线上成功举办。

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康、故宫博物院党委书记都海江、北京市政协常委、副秘书长宋慰祖、上海市罕见病防治基金会理事长、上海医学会罕见病专科分会主任委员李定国、北京病痛挑战基金会秘书长王奕鸥、蔻德罕见病中心创始人黄如方、美儿SMA罕见病关爱中心执行总监邢焕萍、爱心人士孙毅等发来视频表示祝贺。

 中国罕见病联盟执行理事长李林康

　　李林康说，每一个黏宝宝家庭都生活在痛苦之中，我希望我们的黏宝宝家庭要有信心，要相信我们的党和政府正在逐渐加大对黏宝宝的关爱。中国罕见病联盟也会和有关部门一起推动对黏宝宝的关爱与帮助，如推动医疗机构在诊疗方面，医保部门在医保报销方面对黏多糖患者的支持，呼吁全社会共同来关心关爱黏宝宝。

　　在为期两天的时间内，来自北京协和医院、301解放军总医院、上海新华医院、上海儿童医学中心、浙江大学附属儿童医院等全国多位在罕见病领域的著名医生，通过线上视频对黏多糖贮积症进行多学科的详细讲解与答疑，让全国各地的黏多糖患者们能够在5.15国际黏多糖日感受到来自医生们对于他们的关爱。

　北京正宇粘多糖罕见病关爱中心发起人郑芋

　　北京正宇粘多糖罕见病关爱中心自2012年成立以来，作为国内唯一经北京市民政局 批准的黏多糖患者组织，一直以“为黏多糖病友提供医疗、康复的专业服务，助黏宝们健康快乐，乐观向上成长”为愿景，通过黏宝宝公众号、微信群、QQ群等渠道已服务于国内500多位患者，加上疑似患者，共计千余人;建立了完善的病友数据库，以方便更好的为病友们服务。在社会各界的支持与帮助下，成功举办了多场黏多糖专题讲座及义诊活动。迄今为止已经连续5年在北京、上海、西安、青岛等多地举办“黏宝宝夏令营”活动。同时中心还积极进行黏多糖疾病社会科普，填补了国内患者家属缺乏系统性黏多糖资讯的空白。

　黏宝宝患者代表

　　黏宝宝牵动我们每一个人的心，在全国黏宝宝星星点点的分布在各个角落，究竟他们的生活情况是怎样?2019年由上海罕见病防治基金会和北京正宇粘多糖罕见病关爱中心共同发起的《黏多糖贮积症患者生存现状调查报告》在全国展开，180个黏多糖家庭参与该项调查，旨在让我们通过报告更加深入了解黏宝宝及家人的生存状况。

 上海医学会罕见病专科分会主任委员李定国

　　李定国表示，该报告的完成离不开不少社会组织与病友的努力，希望通过该报告让更多的社会公众进一步了解黏多糖这一疾病以及黏多糖患者的生存状态，从而共同参与到对黏宝宝的关爱中来。近年来国家陆续出台了有关罕见病的一系列政策，希望广大病友携手多参与有关黏多糖罕见病的公益活动，共建罕见病的防止与保障系统，为实现罕见病患者的中国梦而继续努力。

　　众所周知，在黏多糖患者艰难崎岖的命运旅途中，除了受到以上社会各界的关注与帮助外，他们自己本身和家人的坚强意志和顽强的同命运作斗争的精神也是他们一路以来最有力的盾牌。黏多糖1型的病友邓金鹏虽然他一直在争分夺秒的跟生命赛跑，但是在他的脸上却看不到对生活不公的抱怨，反而看到最多的就是他的微笑。他也有着自己的爱好——是一名F1赛车的忠实“铁粉”。黏多糖病症给他造成的身体限制，让他注定不能亲自驾车体验速度与激情。但他却说这反而给了他在轮椅上体验“飞驰人生”的机会!邓金鹏是黏多糖患者群体的缩影，他们已经尽力拓宽了生命的宽度，社会各界一起帮助这个可爱的群体延长他们生命的长度。

　　“健康中国，一个都不能少”推进黏多糖药物的可及性，是一条十分曲折的道路。必须由各相关方携起手来，共同努力解决黏多糖病友面临的用药难问题。作为黏多糖病友组织的北京正宇粘多糖罕见病关爱中心也一直在此方面做着不遗余力的努力本次活动，就黏多糖广大病友持续关注的药物问题，主办方邀请到了中国罕见病联盟、赛诺菲(中国)、北海康成、百傲万里生物医药有限公司有关部门负责人就大家关心的用药问题进行说明。

 赛诺菲中国上海分公司新特药事业部罕见病领域俞蕾

　　赛诺菲中国特药事业部罕见病领域负责人俞蕾说，期望与各方努力共同建设中国罕见病生态系统。赛诺菲将逐步引入十几种罕见病的创新药物，目前赛诺菲治疗黏多糖I型的特效药将很快获批，登陆中国，将为中国医生治疗黏多糖罕见病带来有力的武器。构建罕见病生态系统，最重要的是探索多方共付模式。作为参保人，罕见病患者期望享有与其他疾病(糖尿病，高血压，血友病)患者一样的基本医疗保险待遇;而医保谈判能够让药企让利，相向而行，这是实现多方共付最重要的第一步。再通过补充医疗保险，专项基金，医疗救助，慈善等多方努力，相信一定能突破支付难题。实现中国罕见病患者病有所医、医有所药、药有所保的梦想。

北海康成罕见病事业部负责人李韵

　　北海康成罕见病事业部负责人李韵表示，作为中国本土新药创制公司，北海康成致力于罕见病领域的精准治疗，恶性肿瘤靶向以及精准治疗。对于黏多糖贮积症II型患者而言，目前国内只有姑息疗法，没有针对性的有效治疗方案，很多可爱的黏宝宝，本来拥有一个美好快乐的童年，却因为得了这个疾病无药可用，造成不可逆转的损伤。北海康成对此深感责任重大，目前在国内计划上市罕见病药物，通过酶替代疗法，为黏多糖贮积症II型患者提供有效治疗。北海康成已在2019年7月向中国国家药品监督管理局递交了这款药物的新药上市申请书，并获得正式受理，目前这个药物，正在上市审批中，有望在今年下半年获得批准。

百傲万里生物医药有限公司资深市场准入经理曹雯

　　百傲万里生物医药有限公司资深市场准入经理曹雯说，随着药品制度的深入改革，治疗黏多糖4A型药物唯铭赞依洛硫酸酯酶α，被纳入第一批临床急需境外新药名单，并于2019年获得国家药监局的批准，具有里程碑式的意义。对于现有的治疗方式，药物的需求是刚性的。百傲万里生物医药相信随着结构性供给侧改革的深入 我们的医疗需求将逐步实现较低水平的供需平衡向较高水平的供需平衡之间的跃升，与此同时我们也在呼吁更多创新药物纳入国家医保,有信心期待一个更健康的未来。

　　健康中国，一个都不能少!爱，让我们黏在一起!