2019年11月27日至28日，第二届中国患者组织经验交流会在京举行。　钟欣　摄

　　中新网北京11月27日电 (记者 李亚南)当前，整个医疗卫生行业都在向“以患者为中心”的价值体系转变。在大数据时代背景下，应如何打造智慧型患者组织，促使其发挥自身优势，参与药品研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程，提高药物可及性，助力医药领域改革？

　　在27日于北京举行的第二届中国患者组织经验交流会上，多位来自行业协会和患者组织的代表就上述问题进行了探讨。

2019年11月27日至28日，第二届中国患者组织经验交流会在京举行。　钟欣 摄

　　淋巴瘤之家创始人顾洪飞介绍了国外患者组织推动结节硬化症药物研发的案例。据介绍，该药物在中国的上市，是由中国蝴蝶结结节硬化症罕见病关爱中心推动的。患者组织通过主动联系医生，参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展，成功将药物带到了中国患者身边。对此，顾洪飞表示，在药物研发早期阶段参与进来，将患者声音及时反馈给药企，将确保药物开发优先围绕患者的需求进行。

　　“患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略，让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物，但这也对患者组织提出了更高要求，患者组织需要不断提升专业能力。”罕见病发展中心创始人黄如方解释道：“如果患者组织专业能力不强，不了解研发过程，自然无法和药企在对等位置上合作。同时，如果想政府采纳建议，就需要提供证据支撑，也就需要匹配良好的登记中心和数据分析能力。”

　　美国食品药品监督管理局(FDA)将真实世界数据(RWD)定义为涉及患者疾病诊疗收集的所有相关数据和信息，包括电子健康档案(HER)、医保、医疗服务流程和诊疗数据信息等。通过对真实世界数据进行分析和解释，可以转变为真实世界证据，从而支持相关决策。目前，真实世界数据已在药物研发与审批、医疗保险支付等方面发挥作用。

　　在中国，真实世界证据首先应用于支持药物研发、审批上市。今年5月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》，标志着利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。

　　近几年，越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界数据，管理相关患者信息，同时进行数据分析，发布相关疾病领域数据调研报告，将大量证据和需求反馈给国家相关政策制定机构、药企，协助药物研发和政策突破。

　　北京血友病罕见病中心理事长关涛介绍了中国血友病在药品保障、支付保障、治疗保障方面所取得的成果，并用数据展示了未来血友病的发展方向。“从调研数据中我们看到各地医保报销仍存在较大差距，未来我们还有很长一段路要走，血友病之家将继续向政府倡导，呼吁更多更好的创新药及早上市并纳入医保范畴，惠及更多患者。”

　　当前，真实世界证据的收集和应用仍存在众多难题，从数据获取到数据质量和标准化程度都处于探索阶段。罗氏制药中国医学事务部副总裁李玮表示：“结构化、高质量的数据在目前的真实世界证据体系来看，仍是一个难点。这需要包括政府、行业协会、医院、患者组织在内的各方共同努力。”

　　北京新阳光慈善基金会发起人、秘书长刘正琛说：“在政府、医生和患者组织的共同努力下，肿瘤、罕见病等疾病的政策发生了很多变化。未来，患者及患者组织作为相关医疗卫生事业发展中一个非常重要的相关方，将在药物研发、药物政策等全流程中发挥不可或缺的作用，同时在政策推动等方面为各个疾病领域患者提供服务。

　　中国抗癌协会康复会会长史安利表示：“打造‘以患者为中心’的医疗卫生生态圈成为未来发展不可阻挡的趋势。在整个生态圈建设中，我们希望企业、患者组织和社会各界共同携起手来，在政府主导下，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系，让更多更好的药惠及更多患者。”(完)