在10月18日到19日举行的第四届中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛上，产业学术界和研发单位齐聚一堂，科学家投资人和研究者精彩纷呈。

本次大会的主题，是就基因和细胞治疗的现状和前景，中国和国外的监管现状，以及基因疗法的病毒载体，生产制备以及质量控制的研究和探讨。

在18日举行的开幕式上，美国北卡大学基因治疗肖啸教授, 中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室主任饶春明，清华大学药学院研究员王闻雅，原美国食品药品监管局FDA的资深审评员陈长汀，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所所长吴小兵等大咖纷纷登台。

（第四届基因治疗和质量控制技术论坛在中检院召开。健点子ihealth）

首先，肖啸教授做了腺相关病毒（AAV）载体基因治疗的进展和前景的报告，他在短短20分钟内从第一个获批的基因治疗产品，中国的今又生到最新的治疗脊髓肌萎缩的Zolgensma， 从治疗杜氏肌营养不良的mini-dystrophin到更多的治疗肿瘤等领域，洋洋洒洒，干活满满。

肖教授带给与会者的信息十分清楚，那就是，基因药物治疗的时代，已经到来！

中检院的饶主任介绍了我国基因治疗产品的质量标准研究依据，重点是基因治疗的质量控制，分析方法。其中包括：复制型和非复制型腺病毒，腺相关病毒，单纯疱疹病毒等。

清华大学的王闻雅博士在大药企和监管都有丰富经验，她所在的清华大学药学院联合第二军医大学（海军医学中心）共同承担了如何科学监管基因和细胞治疗产品的课题。

在历时长达三年的研究中，王博士报告梳理了国际上主要的监管方式，以及我国细胞和基因治疗监管政策和特点，为进一步厘清符合我国国情的监管思路，促进产业的高质量健康发展打下了坚实基础。

目前，国际监管基因和细胞产品主要有单规制（以美国FDA和欧洲EMA为代表），和以日本（厚生省和PMDA）为代表的双轨制，这两个监管模式的利弊，尤其是日本在细胞产品在最近几年并没有突破性产品上市，不禁令人深思。

虽然这个双轨制比较宽松，但是日本有评论指出，没有产出有明显疗效的产品，患者从而付出代价。

虽然我国起步早，但是近年来，美国在基因和细胞治疗方面有所领先，FDA是怎样监管这方面产品的呢？曾在FDA担任生物制品审评中心（CBER）医学审评员和组长（Team Leader）的陈长汀博士指出，基因疗法快速发展，尤其是治疗危及生命和严重的疾病方面，有着优势。

她的报告旨在回答几个关键问题：目前的基因疗法有哪些？TA们都有哪些独特之处？安全性和有效性怎样评估？研发公司怎样设计临床方案？监管政策应该怎样科学并将鼓励？

基因和细胞治疗的给药途径也是需要考虑的问题之一。比如，治疗脊髓肌萎缩（SMA）的Spinraza（诺西那生钠）需要鞘内给药，还有的需要眼底给药或是颅内给药，相比基因治疗的系统给药（静脉注射）可能存在差异。

另外，长期效果如何评估？如果一次无法治愈，是否可以再次治疗等等，都是需要考虑的焦点。

基因治疗相关的不良反应（SAE）也需要认真对待，这是因为，免疫反应可能引起患者的转氨酶快速升高，因此需要在治疗前评估疗法的肝毒性。

基因疗法的产品可以分为几大类，包括：缺啥补啥的基因修复，基因编辑，等。

影响基因疗法的载体方面，技术水平不断进步。目前，已经可以从以前的2周缩短到7天。

基因治疗中的基因编辑就不能不提脱靶（off-target）。目前，基因脱靶还无法避免，陈博士指出。

(基因论坛的演讲嘉宾讲者合影。健点子ihealth）

开幕式的最后一位演讲者是国内专注基因疗法和病毒制备技术的吴小兵教授。她在压轴的报告中指出，2003年，我国实施第一个基因药物，今又生，2005年，改造的溶瘤病毒H101在国内获批上市，治疗鼻咽癌。

总之，我国近十年的基因研究处于小量维持，谨慎跟进的状况。目前只有很少的方案进入临床，科研单位和大学从事基因研究的团队也比较少；缺乏专业的基因治疗学术期刊或杂志，缺乏专业化的记忆治疗协会。

为此，为了加速成果转化，和产业化平台的搭建，目前正在筹备一个“基因治疗产业协作组织”。

一起准备基因药物的大发展，中国目前需要更多的人材加入基因治疗的行列，必须是“得时（载体）得人（人材）得心（齐心协力）”，才能迎来中国基因药物治疗的时代。