随着国家政策的支持及与国际间越来越多的合作，罕见病孤儿药的引进和开发越来越多，罕见病又有其特殊性，发病率本身就很低，可用于药物研发的样本数量就更低，罕见病患者无药可用，也可能会导致乱投医的现象发生，埋下隐患。很多试验通过患者组织招募受试者，患者会接触大量的信息，如何甄别这些信息，是否符合规范，如何保护自己的权益，也是需要关注的问题。因此CORD主任黄如方邀请李老师，开展这次专题活动。

下午3点整，活动在热烈的气氛中准时开始，大家都很期待。

科普分两个部分进行，李老师首先向大家介绍了常规新药研发的规则，包括试验是如何分期进行的，在试验方案制定的过程中需要遵循哪些原则，患者在参加的过程中有哪些权利和义务，参加试验有怎样的风险和获益。同时列举了大量实例，让大家有切实的感受。

接下来，李老师特意将伦理委员会的部分与大家分享，委员会是如何组成的，做的工作都有哪些，如何在伦理方面保护受试者的权益。在这里也特别强调了一些原则，比如在招募广告中不可以出现药企名称，只能出现药物名称；不能承诺有效，因为试验开始之前都要假定新药无效，在此基础上，用事实说话证明其有效；不能出现补偿金额的具体数字等等，国家批准进行的临床试验都可以在药监局网站上查到，哪些研究机构参与了哪项试验也是可以查到的。知情同意书自己一定会留一份副本。有了这些原则、标准和方法，大家就能更好的判断接收到的信息，从而保护自己的合法权益。

参加这次活动的有临床研究促进公益基金秘书长助理何文君，罕见病发展中心工作人员和Alport综合征、小脑共济失调症、法布雷病、儿童交替性偏瘫、结节性硬化症的患者组织负责人，大家都听的非常认真。患者组织负责人表示回去以后将就这些原则评估已经得到的信息。

会后大家讨论成立一个罕见病受试者保护及伦理咨询委员会，在今后遇到临床试验相关的问题时，可以进行咨询及解惑。

下午5点活动圆满结束，CORD希望今后可以与临床研究促进公益基金紧密合作，让更多患者收益。我们也希望与更多的患者组织合作，了解相关知识，促进临床试验的开展。