11月15日,上海四叶草罕见病家庭关爱中心(对外又称罕见病发展中心，CORD)，与艾昆纬中国IQVIA共同发起的研究课题：《中国罕见病药物定价与准入路径研究》开题会在北京昆泰酒店圆满结束。

目前中国罕见病患者面临由于药物选择有限、自付成本过高导致的治疗可及性低的问题。同时，高昂的治疗成本、有限的医保经费也给政府在罕见病治疗药物的上市审评审批、医保纳入、价格管理等方面带来了巨大压力。

鉴于我国罕见病领域的问题与现状，该研究课题旨在梳理中国罕见病药物准入面临的机遇和挑战，借鉴国际经验，提出适用于中国国情的解决方案。

该研究课题分为三个阶段实施：

第一阶段：将开展详实的案头研究，收集海内外最新动态，建立对罕见病药物准入模式的全面认知；

第二阶段：课题组将开展田野调查，通过对患者、医生、政府官员及中外专家一对一深度访谈，洞察罕见病药物准入在中国的真实诉求；

第三阶段：汲取各界专家学者的意见，根据中国实际国情，撰写中国罕见病药物准入路径倡议蓝皮书，并于明年国际罕见病日公开发布。

与会专家围绕目前中国罕见病药物准入面临的一些主要问题展开热烈的讨论：

1、对比其他国家/地区，中国罕见病药物准入所面临的机遇和挑战有何特殊性？

2、如何借鉴国际上对罕见病药物准入的方式方法？

3、中国罕见病药物准入路径如何与现有国情结合与创新？

4、中国罕见病如何出台权威性定义和相关政策法规？

参会的各界专家学者一致认为，国家和社会层面对罕见病的关注度在逐渐提高，随着医疗健康产业的发展，社会对罕见病群体伦理性，公平性认知的提升，该课题的研究成果将为中国罕见病药物的准入提供一个清晰，客观，全面的参考方案。

《中国罕见病药物准入路径倡议蓝皮书》预计于2019年2月28日国际罕见病日发布。

参加本次开题会的嘉宾名单

（按姓名拼音顺序，排名不分先后）