图中人物，由左往右：管珊珊、金晓玮、李树婷、蔡伊志、黄如方（中）、洪飞、吴云、 梁嘉琳

2018年5月25日下午，在中国国际药物信息大会暨第十届 DIA中国年会中，以患者组织为中心主题的罕见病论坛在北京国际会议中心顺利举办。会上，来自患者组织、研发、制药等各方专家、代表就患组织如何找到与药企合作的平衡点、药物研发中的患者发声、如何掌握组织与研发者间的合作机会、科学的沟通与参与等主题进行详尽的剖述，为我们分享其中宝贵的知识与经验。

此次罕见病论坛主要分为两部分，分别由罕见病发展中心（CORD）高级顾问（前DIA中国区董事总经理）蔡伊志博士和华领医药技术（上海）有限公司生物部总监金晓玮博士担纲主持。

蔡伊志 博士                        金晓玮 博士

罕见病发展中心（CORD）创始人黄如方主任首先与大家分享了患者组织如何找到与药企合作的平衡点。黄主任表示，国内的罕见病群体应该要团结一致，统一发声，让社会、政策制定者们注意到这么一个庞大的群体，同时他也强调患者组织在与药企或研发机构等合作的平衡点，关键在于坚守“底线”，双方应该恪守原则，坚持独立性、公益性、合规性、不站队等，紧紧围绕着“患者群体”这一中心出发，实现科学合作。

罕见病发展中心（CORD）创始人、主任 黄如方

多发性硬化之家、淋巴瘤之家创始人洪飞以药物研发中的患者发声为题，主要讲述在药物研发中，患者的价值体现以及患者应该如何维护好双方的权益，以促进研发合作进展，注重患者在研发过程中的重要性，同时他以自身的合作经验，与大家分享如何让组织群体引进或发展国际资源等。

多发性硬化之家、淋巴瘤之家创始人 洪飞

夏尔中国患者服务部负责人管珊珊，在会议中以研发药企的角度，审视患者与研发药企的之间的合作关系，她指出不少罕见病在国外的发展是比较成熟的，但在国内，由于各种因素的限制，如诊治的困难、缺乏患者群体的发声等，需要各方协力联动合作，一起推动罕见病及孤儿药事业的进步，在关注患者每一段旅程，搭建多重支持平台。

夏尔中国患者服务部负责人 管珊珊

来自上海罗氏制药的高级经理吴云围绕着患者如何加速药物的发展等问题，认为患者的参与和数据在研究开发的过程中具有不可替代性，同时在会中通过具体个案的展示，向大家分享其中的经验等，希望大家一起呵护罕见病患者群体更好的明天。

上海罗氏制药有限公司医学部患者支持与患者教育高级经理 吴云

在嘉宾讨论环节开始前，来自财新传媒医疗研究部的梁嘉琳先生就“罕见病友好型”服务体系，从宏观的政策体系方面进行分享，包括组织管理、患者组织和互联网患者社群不同的监管框架，以及如何在合规的方式内实现患者群体发声和患者权益的最大化。

财新健康点医疗调研主管 梁嘉琳

在会议的最后环节，各嘉宾齐聚一起针对不同问题，展开深入的讨论。如在药物研发领域等，“患者为中心”的理念应如何落实于实际行动中，这也是如何让患者组织有能力参与到其中的各个环节里边，而目前组织的参与是远远不够的。同时紧扣的问题如药物研发中如何立项？双方如何实现科学有效的合作？国内符合条件的药物如何推进加快审批等，而“合规性、原则性、独立性”原则等成为嘉宾们的共识。

嘉宾讨论互动环节

关于罕见病发展中心（CORD）

罕见病发展中心（CORD，注册名：上海四叶草罕见病家庭关爱中心）成立于2013年，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织，致力于增进罕见病患者群体、罕见病患者组织、医学专业人员，医药企业和政策制定部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进国内罕见病事业发展。

关于DIA

1964年，30几个来自马里兰州制药企业和大学学者创建了药物信息协会（Drug Information Association），每年定期开交流新药研发监管领域的热点话题。DIA是一家中立的全球会员协会，致力于改善药物研发领域的沟通和协作，为政府、工业和学术机构提供了形式多样的交流和学习的平台。如今，DIA 作为一家全球性的组织，遍及 80 多个国家和地区，在美洲、欧洲、亚洲、中东及非洲等地均有业务拓展。