为了进一步交流和分享全球最新研究进展，增进科研和学术交流，2016 年 3 月 5 日，中国渐冻人症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）协作组在上海举办了「中国 ALS 诊治现状」新闻发布会，会上协作组专家归纳了中国 ALS 疾病特征，分析了中国 ALS 诊治现状，倡导中国 ALS 患者更应积极治疗。 

中国 ALS 协作组十二载努力，提升中国 ALS 综合诊治水平 

为了提高中国 ALS 诊疗水平，2004 年我国成立了中国 ALS 协作组，协作组成员医院的诊断水平走在国际前列，协作组成员医院的平均诊断时间是 13 个月 ，甚至早于欧美国家的 17 个月 ，国内患者到协作组医院就诊，更易在早期得到明确诊断。 

为了全面调查中国 ALS 诊治现状，协作组开展了全国范围内的流行病学调研，并于 2012 年推出了首部《中国 ALS 诊治指南》，规范了渐冻人症的诊疗流程，并通过定期召开学术会议和组织医护人员的专业培训，提高了医生的临床和科研水平。 

北京协和医院神经科崔丽英教授表示：「中国 ALS 协作组单位的特点是每家医院都有专职从事 ALS 方向临床和科研工作的专家，这些医生因为接触到的 ALS 病人更多，拥有更丰富的诊治经验，从而能更早期的帮助患者鉴别诊断。同时每家协作组单位，都会定期开展针对 ALS 患者的健康教育讲座和医患交流活动，帮助患者答疑解惑，鉴别有效或无效治疗，让患者少走弯路，并为这个特殊的患者群体传递温暖和希望。」 

我国诊断延迟优于欧美，患者预后优于国外 

中国人民解放军总医院神经内科黄旭升教授在会上介绍，我国 ALS 平均诊断时间仅为 14 个月，比欧美发达国家 14~17.8 个月要快。中国 ALS 协作组医院的平均诊断用时更短（2004 年的数据统计显示仅需 13 个月）。欧美国家往往采用分级诊疗制度，病人需要先去社区医院初诊，然后再转至专科医院确诊。 

中国的患者可以直接前往三甲医院找到 ALS 专家看病，因此诊断上，中国患者享有体制上的优势，有助于中国患者从早期治疗中获益更多。但相较于邻邦日本，平均诊断时间仅为 11.6 个月，我国依旧有较大的进步空间。 

北京大学第三医院樊东升教授在会议上指出，发病年龄早，是中国 ALS 患者的重要特征。中国患者首次出现症状的平均年龄约为 49.8 岁，而日本患者首次出现症状的平均年龄为 64.8 岁，意大利约为 64.8 岁，欧洲其他国家约为 64.4 岁，中国 ALS 患者的首发症状出现年龄显著早于其他国家 。发病年龄是疾病预后的重要变量，通常发病年龄越早预后越好。 

中国 ALS 流行病学调查的结果还显示：延髓起病型（高危型）患者比例低也是中国 ALS 患者的特征之一。数据显示，中国延髓起病型患者仅占 14.0%，英国和意大利分别是 26.9% 和 26.7%，德国为 32.0%，澳大利亚高达 36.8%。这也是中国患者预后上的一大优势。2015 年的流调数据还显示，中国患者发病后中位生存期为 71.0 月，英国是 35.0 月，意大利为 28.0 月，澳大利亚为 31.0 月，西班牙为 68.6 月，中国 ALS 患者发病后生存期较国外患者更长。 

我国七成患者没有做到针对病因治疗，与国外差距巨大 

尽管 ALS 是一种无法治愈的疾病，但有许多方法可以延缓疾病发展，改善患者的生活质量，早期诊断，早期治疗，延长疾病早期功能保留时间是 ALS 治疗的重点。 

1996 年美国食品药品管理局批准力如太（利鲁唑）用于 ALS 治疗，该药是目前唯一经多项临床研究证实可以在一定程度上延缓病情发展的针对 ALS 病因治疗的药物，在治疗 18 个月后，可减少 35% 的死亡率或气管切开率。台湾地区大规模临床研究表明，力如太治疗使 ALS 患者死亡率下降近 66% 。最近针对大陆患者的研究发现，坚持力如太治疗 6 个月后，能改善预后。 

针对我国 ALS 患者平均发病年龄早、延髓起病型（高危型）患者比例低的特点，如果能够尽早开始并坚持针对病因治疗，将获益更多。但流行病学调查显示，我国 ALS 的治疗过程中重视对症治疗，但忽略最为根本的针对病因治疗，中国大陆目前仅 32.3% 患者接受力如太治疗。在台湾地区，这个数字高达 60.75%，其他发达国家，如爱尔兰，99% 由 ALS 专家诊疗的患者使用力如太。由此可见，提高我国 ALS 患者针对病因治疗的比例是当务之急。 

三大误区需澄清，专家呼吁更积极治疗 

误区 1：对生存期的误解：ALS 生存期只有 3-5 年，治疗也无济于事。 

专家澄清：患者生存期个体差异大。有些积极治疗的患者病情稳定而且保持某一程度很长时间，相当大比例积极治疗的 ALS 患者病程进展比平均水平更加缓慢。20% 患者存活超过 5 年，超过 10% 的患者存活达 10 年，有 5% 患者存活达 20 年。（这部分患者与正常人寿命相差无几。）许多专攻肌萎缩侧索硬化的医生都见过病情有所缓解的 ALS 患者。文献也经常报道有一定数量的 ALS 患者可能自愈。 

误区 2：对致死原因的误解：患者多因呼吸衰竭死亡，以此为唯一治疗目标，忽视针对病因治疗。 

专家澄清：由于对死亡的恐惧，大部分患者和家属认为 ALS 的死因是呼吸衰竭，把注意力全部集中在疾病终末期的护理，而忽视了整体病程上的治疗。早期的针对病因治疗能够推迟病人出现呼吸衰竭的时间。ALS 患者死亡原因是多样化的，对于 50%-70% 的 ALS 患者来说，主要问题是吞咽困难及呛咳，可导致窒息、脱水、体重下降、流涎和吸入性肺炎。 

误区 3：对治疗目标的误解：认为药物治疗不能治愈就不存在治疗价值，从而拒绝用药。 

专家澄清：ALS 现阶段的治疗目标很明确，就是延长生存期，提高生活质量。针对病因治疗能达到这个目的，为患者争取更长的有生活质量的时间，推迟死亡或气管切开的时间。从我国患者疾病特质的特异性上看，中国 ALS 患者有望从积极治疗中获益更多。 

据悉，中国 ALS 协作组联合国内各大医院，如目前在北京、上海、广州、成都等地相继成立了运动神经元病（渐冻人症）专病门诊。北京协和医院神经科崔丽英教授指出：「更多的协作组医院正在努力建设多学科协作，帮助渐冻人患者，尽可能长时间维持患者生活自理能力和身体功能。这些机构的建立使得患者可在全国各地得到专业的支持和帮助，不会觉得被社会抛弃。近年来，整个生物医学科学正经历前所未有的迅猛发展，我们处于许多令人兴奋的发现中，我们有坚实的理由相信 ALS 最终能够被治愈。 

附录：中国ALS协作组医院名单： 

创始医院：中国医学科学院北京协和医院、北京大学第三医院、中国人民解放军总医院、复旦大学附属华山医院、中山大学附属第一医院、四川大学华西医院、首都医科大学附属宣武医院、江苏省人民医院、山东大学齐鲁医院、河北医科大学附属第二医院 

成员医院：北京天坛医院、天津第三中心医院、上海中医药大学附属曙光医院、广东省中医院、四川大学华西医院、浙江大学附属浙二医院、南京脑科医院、西安交通大学附属第一医院、武汉同济医院、湖南湘雅医院、福建省立医院、福建医科大学附属第一医院、河南省人民医院、大连医科大学附属第一医院