时间：2015年4月25日（周六）9：30~16：30

地点：南京百家汇创业社区（玄武大道699-18号27号楼F2多功能厅） 

主办：江苏省千人计划联合会生物医药与生命科学专委会  

承办：南京百家汇，南京留学人员CEO俱乐部   协办：罕见病发展中心（CORD），贝壳社，新药创始人俱乐部 

世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人群占总人口0.65‰～1‰的疾病或病变。我国虽然没有罕见病的官方权威定义，但中华医学会医学遗传学分会在组织专家研讨时就我国罕见病定义达成共识：患病率低于五十万分之一，或新生儿发病率小于万分之一的疾病可称之为罕见病。参照这一定义，我国罕见病患病人数达1680 万。在我国，大部分罕见病无药可治，少数有治疗药物的价格昂贵，进口审批困难，又缺乏国产化药品，疾病负担巨大，有重大需求。国内专门治疗罕见病的药物，因临床用量有限，市场很小，商业价值不大，因此一般制药企业不愿意研制和生产罕见病用药，罕见病患者获得所需治疗药物相当困难。因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白。虽然在2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围，但是我国不仅没有自主研制生产的罕见病药物上市，也没有本土企业宣布涉及罕见药物的研发，并且在相关药物的引进、生产等环节也相对较为缓慢。  

近十年来，罕见病药物的研发目前逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。如诺华、赛诺菲、辉瑞、葛兰素史克等均开始在罕见病制药领域排兵布阵。根据美国PhRMA2011年发布的年报，目前共有491个处于临床和后期研发状态的罕见病药物。英利昔单抗、利妥昔单抗、贝伐单抗、依维莫司等超过20%的产品，被作为罕见病药物进行重新开发。孤儿药成为大型制药公司旨在获得“重磅炸弹”药物的一条通道，意味着孤儿药的价格会持续高昂。我国如果不自主研制孤儿药，局面会越来越被动。  

首届南京中国孤儿药研发论坛将于2015年4月25日在南京召开，内容将涉及国内外孤儿药研发现状和前景、中国孤儿药政策和审评状况、罕见病诊断，中国孤儿药研发的机会等；届时将邀请来自罕见病诊断治疗、孤儿药研发方面的国内知名专家以及企业代表参与并分享各自领域对于孤儿药的关注，这是每一位参会人员不容错过的行业间沟通，交流和学习的机会，同时还能为中国罕见病和遗传疾病的防控，诊断，治疗做出应有的贡献，为中国的罕见病群体及其家庭带来关爱和福音。  

欢迎各界人士报名参与！本次会议免会议及餐饮费！ 

报名联系人：（前50名有精美礼品）  

1. 杨晓兵，13801592376，yangxiaobing@bioscikin.com，南京百家汇

2. 潘霖，025-83151773，panlin@naiep.org，南京留学人员CEO俱乐部

3. 邵嫄琴，18105714000，shaoyq@18weeks.cn，贝壳社

4. 李晓闻，18120118459，lixiaowen@rzmed.cn，新药创始人俱乐部  

“首届南京中国孤儿药研发论坛”参会申请回执：“首届南京中国孤儿药研发论坛” 参会申请回执