目前，已经发现有7000多种罕见病，其中大约有50%的罕见病还未进行相关疾病的研究。全球，大约有50%的罕见病患者为儿童，30%的罕见病患儿活不到5岁，新生儿死亡患者中有35%死于罕见病。 “预计到2020年，孤儿药的销售额将占全球处方药销售额的19%，并将以每年11%的速率增长。”（引自《2014年孤儿药评估报告》）。面对不断增长的孤儿药市场，越来越多的制药公司和生物技术公司想要参与其中。
此次大会将提供一个信息交流平台。参会的政府部门高层、药企、医院、非盈利组织、孤儿药研究人员将就宏观经济因素、政策及其它影响全球孤儿药发展的问题进行讨论。
时间：2015年6月29日-7月1日
地点：英国伦敦 肯辛顿希尔顿酒店
会议日程：
2015年6月29日
8:00-9:00 签到
8:45-9:00 开幕致辞
主会场
9:00-9:40 报告题目－全球孤儿药变革：行业如何发展及如何确保其可持续发展？
分会场
9:40-10:20 报告题目－孤儿药研发的融资：可选择的方案有哪些？
主会场
10:20-10:50 报告题目－极端孤儿药：支持极端孤儿药的长期策略及极端孤儿药对于利益相关方的商业价值有哪些？
10:50-11:30 茶歇
分享平台
11:30-12:10 学术分享——题目－学术平台：学术展望
主会场
12:10-12:50 报告题目－孤儿药研发的新兴市场展望、市场准入及定价
12:50-13:30 报告题目－葛兰素史克针对罕见病研发的具有适应性和灵活性的检测方法
13:30-14:30 午餐
主会场
14:30-15:10 报告题目－孤儿药立法的完整性：全球性监管机构实施标准的基准及如何确保这些标准的完整性？
15:10-15:50 报告题目－孤儿药的尽快准入
15:50-16:30 茶歇
主会场
16:30-17:10 报告题目－专利&注册策略：如何使用专利保护政策以扩大除孤儿药市场独占权之外的保护政策范围？
17:10 – 17:50 报告题目－孤儿药研发的风险及回报
17:50 – 18:30 报告题目－案例研究：与大型药企相比，小型生物技术公司进行孤儿药研发的原因及其它公司是否应该效仿？
18:30 结束致辞
2015年6月30日
08:00 – 08:45 签到
08:45 – 09:00 开幕致辞
主会场
09:00 – 09:40 报告题目－患者成本的上升：如何在患者与药企之间平衡孤儿药的高成本？
09:40 – 10:20 报告题目－理想的合作方：孤儿药研发人员合作方的判定标准是什么？
10:20 – 10:50 报告题目－建立长期的可持续性的临床研究网络及注册机制
10:50 – 11:30 茶歇
11:30 – 12:10 报告题目－罕见病患者的跨界式健康护理服务
12:10 – 12:50 报告题目－儿科药物和罕见病：如何治疗罕见病患儿及如何保护罕见病患儿的信息？
12:50 – 13:30 案例研究——题目－在罕见病新医学产品研发领域中，患者组织所扮演的角色
13:30 – 14:30 午餐
14:30 – 15:10 产业链优化——题目－准入的时效性及公正性和创新价值的定义
15:10 – 15:50 企业社会责任及孤儿药发展——题目－孤儿药研发中整合企业社会责任的重要性及如何加强孤儿药市场的可持续性发展？
15:50 – 16:30 茶歇
16:30 -17:10 – 赞助商介绍
分会场
17:10 – 17:50 报告题目－仍然存在的挑战及如何改善孤儿药市场状况？
17:50 - 18:30 报告题目－孤儿药科学技术及调控技术的未来
18:30 闭幕致辞
2015年7月1日
专题讨论会A：孤儿药的股权融资－患者－核心投资者
主持人：Christian Girard，法国AB众筹顾问公司首席执行官，孤儿药行业信息公司首席执行官。
■ 如何资助孤儿药研发？
■ 人们可以资助罕见病研究吗？
■ 在过去，患者组织向孤儿药生产企业捐款的原因及方式（举例：依伐卡托片）？
■ 现在，患者组织如何向孤儿药生产企业捐款？
■ 患者及其家属可以直接向孤儿药生产企业捐款吗？利弊分别是什么？
■ 如何协调捐赠及所有权？
专题讨论会B：患者宣传的实施&合作
主持人：Nicolas Sireau博士，黑尿症社团主席兼首席执行官。
■ 药企如何与患者之间建立紧密的关系？
■ 如何为患者提供支持及信息，使得患者作为合作者参与到罕见病药物研发中？
■ 如何确保患者登记信息的机密性及隐私性得到保护，使得患者愿意继续提供私人信息？
■ 患者宣传组织如何对企业的监管及战略发挥影响？
■ 研发人员如何对研究目标及对患者信息的使用公开化，如何持续获得患者的信任？
部分参会嘉宾：
Joan-Lluis Vives Corrons医学博士 ，巴塞罗那大学医院血液实验室主管，医学教授，欧洲先天性贫血网络负责人。
Chia Wen Lee博士，德国勃林格殷格翰药业有限公司新兴
市场部主管。
David King博士，丹麦诺和诺德制药有限公司全球注册政策分析部主任。
Barbara McLaughlan，英国诺华制药有限公司市场准入部主管，外部事务部主管。
Mark Corbett，CLINIGEN集团全球准入计划副负责人。
Hartwig GAJEK，瑞士HESYRA-MEDICAL GMBH公司总经理。
Carlos R. Camozzi 博士，丹麦ORPHAZYME公司首席医务官。
David Boothe，葛兰素史克公司遗传和代谢性罕见病全球商业主管。
网上注册链接：
http://www.paradigmglobalevents.com/events/orphan-drugs-rare-diseases-global-congress-2015-europe/
大会主办方联系方式：
Tel: +44 (0)20 7193 3485
EMAIL: info@paradigmglobalevents.com
