iOnctura是一家临床阶段的生物技术公司，开发针对在多种肿瘤生存途径中发挥关键作用靶点的选择性癌症疗法。该公司前不久公布了其创新口服PI3Kδ变构调节剂roginolisib的临床结果。

Roginolisib正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括葡萄膜黑色素瘤，一种罕见眼癌。临床结果证明roginolisib在长期治疗中仍具有良好的耐受性，并且在总生存期方面继续显示出有利的趋势，超过了先前报道的免疫检查点抑制剂的总生存率。

质谱流式细胞技术数据显示，roginolisib治疗使活化的抗癌CD8+T细胞和自然杀伤（NK）细胞增加，干扰素信号增加，促癌调节T细胞减少。这改变了免疫系统的平衡，从而能够更有效地攻击癌症。在长期疾病控制的患者中观察到roginolisib治疗后抗肿瘤免疫力的增强，这在进行性疾病患者中没有观察到。

一项对葡萄膜黑色素瘤患者的探索性分析概述了放射组学的潜力，这是一种先进的人工智能驱动的成像数据分析，除了标准RECIST测量外，还可以追踪癌症病变随时间的变化。

总的来说，这些发现与先前在临床前模型中的研究一致，并支持roginolisib在葡萄膜黑色素瘤和其他免疫抑制条件下的恶性肿瘤中的发展。

iOnctura首席执行官Catherine Pickering说：“我们创新PI3Kδ变构调节剂在总体生存期方面继续显示出有利的趋势，并且在很长一段时间的治疗期内耐受性良好，目前葡萄膜黑色素瘤患者的耐受性长达38个月。探索性结果还显示，对roginolisib反应良好的患者，其疾病稳定期延长，表现出免疫系统激活的迹象，能够更好地对抗肿瘤。我们热切期待2024年的最终临床结果。”

原文标题：

US FDA Grants Orphan Drug Designation For IOnctura’s First-In-Class Autotaxin Cancer Therapy