Theravance Biopharma前不久公布了一项新的、基于锚定ampreloxetine治疗神经源性体位性低血压（nOH）数据分析。基于锚定分析有助于建立阈值，用于解释患者报告结局指标变化的临床意义，如体位性低血压问卷（OHQ）。

纽约大学医学院神经病学系Felicia B.Axelrod自主神经功能障碍研究教授Horacio Kaufmann博士表示：“这项基于锚定ampreloxetine分析结果强调了体位性低血压问卷中体位性低血压症状评估领域的临床相关性，并进一步证实了其作为临床研究主要终点的用途。那些nOH症状患者可以从新疗法中受益，确定结果指标中有临床意义的变化对于推动nOH新药的发展至关重要。”

公布的数据：

本次基于锚定ampreloxetine的3期研究（Study 0169[SEQUOIA]和Study 0170[REDWOOD]）的主要观察结果包括：

患者临床状态的两项指标作为体位性低血压症状评估（OHSA）综合评分分析的基础。Study 0169以第4周的患者整体变化评估（PGI-C）为锚定，Study 0170以随机停药期第6周的患者总体严重程度评估（PGI-S）为锚定。

OHSA综合评分显示与PGI-C和PGI-S相关，为其作为评估nOH症状的适当终点提供了额外的支持。

确定了OHSA综合评分改善0.9至1.3分和恶化0.7至1.1分的具有临床意义的阈值。

研究意义：

在Study 170的随机停药期间，与安慰剂相比，ampreloxetine在多系统萎缩（MSA）患者中显示出1.6分益处，超过了本分析中建立的OHSA综合评分阈值。

选择OHSA综合评分作为CYPRESS 3期研究的主要疗效终点，该研究目前正在招募患者。这种基于锚定分析模型将有助于解释CYPRESS中观察到的OHSA综合评分的临床意义变化。此外，建立一个基于锚定、有临床意义的OHSA复合主要终点变化对临床医生、监管机构和患者都很重要。

| 关于ampreloxetine

Ampreloxetine是一种研究性每日一次去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗多系统萎缩（MSA）患者的症状性神经源性体位性低血压（nOH）。Study 0170中报道的在MSA患者中使用ampreloxetine治疗的独特益处包括去甲肾上腺素水平的升高、对血压的有利影响、临床意义和持久的症状改善，以及无仰卧位高血压信号。该公司已在美国获得孤儿药资格认定，如果结果支持，计划根据CYPRESS 3期研究提交NDA以获得全面批准。

｜关于多系统萎缩（MSA）

MSA是一种进行性脑疾病，影响运动和平衡，并破坏自主神经系统的功能。自主神经系统控制着大部分非自主的身体功能。与MSA相关的最常见的自主神经症状之一是站立时血压突然下降（nOH）。美国约有50000名MSA患者，70-90%的MSA患者出现nOH症状。尽管有可用的治疗方法，但许多MSA患者仍有nOH的症状。

神经源性体位性低血压（nOH）是一种罕见疾病，定义为站立3分钟内收缩压下降20 毫米汞柱或舒张压为⩾10 毫米汞柱。病情严重的患者由于血压下降而无法站立超过几秒钟，导致大脑灌注不足和晕厥。nOH是一种使人衰弱的疾病，会导致一系列症状，包括头晕、昏厥、疲劳、视力模糊、虚弱、注意力不集中以及头颈部疼痛。

原文标题：

THERAVANCE BIOPHARMA TO PRESENT NEW AMPRELOXETINE DATA AT THE 34TH INTERNATIONAL SYMPOSIUM ON THE AUTONOMIC NERVOUS SYSTEM