Eiger BioPharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于严重罕见病和超罕见病靶向疗法的开发和商业化，该公司前不久公布了Avexitide治疗先天性高胰岛素血症（congenital hyperinsulinism，HI）2期研究结果。Avexitide是一种靶向的、创新的GLP-1拮抗剂，用于治疗HI，HI是一种极其罕见且危及生命的儿童持续性低血糖症，可导致多达50%的儿童出现不可逆的脑损伤。

这项2期研究测量了13例HI新生儿和婴儿输注Avexitide对血糖需求的影响。在交叉研究设计中，患者随机分为持续静脉输注单次递增剂量的Avexitide或安慰剂。主要终点是葡萄糖输注率（GIR）。Avexitide在不同剂量水平上均显著降低GIR（p=0.0087），并观察到剂量依赖性改善。与安慰剂相比，Avexitide 100、200和1000 pmol/kg/min递增剂量的GIR分别降低1.3（15%）、2.9（24%）和4.3（56%），并且50%的患者中在最高剂量下完全消除对葡萄糖需求。在本研究中，Avexitide的耐受性良好。不良事件为轻度和短暂的，没有严重不良事件。

这项研究由费城儿童医院（CHOP）儿科教授、内分泌和糖尿病科主任Diva De León博士领导。

Eiger公司代谢疾病副总裁Colleen Craig博士说：“输注Avexitide后，新生儿和婴儿维持正常血糖或正常血糖水平所需的葡萄糖输注量显著减少。Avexitide是治疗先天性高胰岛素血症的一种有前景的靶向治疗方法，HI存在迫切未满足的医疗需求，没有获批的治疗方法。”

关于Avexitide

Avexitide是一种31个氨基酸的肽，选择性地靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺分泌胰岛素失调，从而减少空腹和餐后低血糖。在新生儿、儿童和青少年先天性高胰岛素血症的三个2期研究中，39名患者已证明了这一概念。Avexitide已被FDA授予治疗高胰岛素血症性低血糖症（包括HI）的孤儿药资格认定，EMA授予治疗先天性高胰岛素血症的孤儿药资格认定，FDA授予其儿科罕见病资格认定。

Avexitide也正在研发中用于减肥后低血糖症（PBH）。对54例PBH患者进行了4项临床研究。Eiger已经获得FDA和EMA对PBH患者的3期研究的批准。Avexitide已被FDA授予突破性疗法资格认定，以及FDA授予的治疗高胰岛素血症性低血糖的孤儿药资格认定和EMA授予的治疗非胰岛素瘤性胰源性低血糖综合征（NIPHS）的孤儿药资格认定。

关于先天性高胰岛素血症

先天性高胰岛素血症（HI）是一种罕见的遗传性儿童代谢疾病，其特点是由于胰腺分泌胰岛素失调而导致严重空腹和蛋白诱导的低血糖。反复发作和/或危险的低血糖会增加神经和发育并发症的风险，包括持续的喂养问题、学习障碍、反复发作、脑损伤甚至死亡。现有的医疗选择往往无效或有大量副作用，这些副作用阻碍了依从性并导致次优的治疗结果。胰腺次全切除术是一种选择，但这种方法可能会引起危及生命的并发症，不能立即完全解决大多数患者的低血糖，并导致终生胰岛素依赖型糖尿病的发展。

原文标题：

Eiger BioPharmaceuticals Announces Presentation of Positive Phase 2 Results of Avexitide in Congenital Hyperinsulinism at the American Diabetes Association Virtual 81st Scientific Session

译：黄娟