如何有效投入罕见病领域

　　Roz Blumenthal、Brandy Weidow/文，陈冬宁/译

　　何为罕见病?

　　罕见病领域情况复杂。根据美国国立卫生研究院，现有近7000种已知疾病归为“罕见”一类，因为每一种罕见病在美国影响人数不足20万人。其中一些病症归为“极罕见”一类，影响受众仅数千人。总体而言，在美国约有3000万人患有罕见病，全球罕见或极罕见病患者总数约为3.5亿。

　　在过去四十余年间，罕见病治疗方法储备库已从个位数增加至数以百计的库存，研究发现的步速仍在提升。在临床研究和美国食品药品管理局报告(涉及罕见癌症、基因异常、神经系统异常、传染疾病等)中，共有460种药品针对罕见病。

　　罕见病医护从业者所面临的挑战

　　多数医生从未见过罕见病患者。病例稀缺使得确诊与治疗缺乏完善流程。仅仅确诊已是一项漫长而艰巨的任务，患者与家属不得不走访众多医护从业者。即使配有可行的疗程，误诊或延时确诊时有发生。面对多数罕见病，医生缺乏与同行协作的机会，专业医学机构缺乏重视，多方会诊协调护理困难重重，导致医生更加手足无措。

　　一些医生已经了解罕见病，同患者合作，方方面面以患者利益为重。较之常见疾病的可行治疗方法，罕见病的治疗手段匮乏有限。因此，医生往往积极尝试治疗方法，支持患者权益，这不仅有助于治疗，也与报销相关。

　　罕见与极罕见病单独药品销售所面临的挑战

　　总体而言，关于患者、市场、罕见病领域消费者沟通等方面的信息十分有限，加之多数医生对于这类病症茫然陌生，鉴于此，诊疗市场销售所面临的第一项挑战便是提高医生对于罕见病的认识，便于更加及时为患者确诊。与之紧密相关的另一挑战在于为医生提供确诊工具或方法。由于80%的罕见病起源于基因，因此确保医生理解疾病的遗传属性则显得十分重要。部分罕见病已有确诊基因检测，但多数罕见病仍未配有基因检测方法。就可检测的罕见病而言，选定受测的患者家属亦十分重要。此外，一些医生提出检测有效性和检测结果阐述的议题，对此类议题也应予以解决。

　　由此得出，科学、经济学和人文主义的考量需平衡兼顾。下一步难关是提供科学阐释，增进对于罕见病的病理生理现象理解，而这类现象较之常见疾病更为复杂。由于受众患者数量有限，因此罕见病难以研究。然而，从科学角度回答疾病疑团，阐释新疗法的运行机制，诸上能力必不可少。

　　罕见病领域诊疗市场销售所面对的第三项挑战是展现患者及家属的现状。加强理解，并将此理念传递至医护人员至关重要：有助于医生在与患者及家属交谈时注重措辞，有助于医生明白倾听患者和解答疑问的重要性。

　　销售的第四个挑战是学会肯定一项针对罕见病的诊疗方案。针对常见疾病的标准方法或许不适用于罕见病领域。诊疗方案的价值包括患者反馈的质量，而非仅仅是给予回应的患者人数。需纳入考量的新方法包括：延长疾病稳定期、延长附加疗程时间、患者参与更多日常活动、有病可依的心理安抚。

　　最后一项挑战便是充分解决孤儿药的经济问题，付款人和国家卫生部门应为制药商和患者提供合理价格。化学制药生产简易，造价低廉，相对而言，复杂生物制药研制过程耗资颇高。了解付款人对孤儿药的意向，推广孤儿药对于罕见病的长期改善作用，显得义不容辞。

　　罕见病医护从业者的需求

　　行业销售代表应当协助医生了解罕见病以及可行的诊疗方法，有益于及时准确的确诊，惠及患者。鉴于此，销售代表应认识全面，为医生解答难题，注重患者、护理人员和医生的需求。

　　罕见病治疗方面与销售专员合作，与常见疾病方面与销售人员合作，两者有何不同?医生回答称，他们希望从销售代表获得有关诊疗的更新、更全、更深入的资讯。医生亦希望从中与其他罕见病领域专家搭建合作平台，促进联系，包括医生、研究人员、倡导者、医学组织和报销人员。现有的协作系统较为弱势，亟待增强，从而拓展医生能力，提升信心，更好地服务患者。

　　罕见病领域市场销售团队的需求

　　一些常见疾病，包括糖尿病、高血压和高血脂等，已广为探究，大量病例方案为现有诊疗提供清晰的架构。为了给罕见病领域打下类似基础，研制药品和器械的医药生物公司首先应打造“医学冠军”——对这类疾病了解充分且热衷研究。然后上述公司应研究不同罕见病诊疗方法。同时，向消费者普及概念亦不可少，让“罕见”概念长居人心。

　　罕见病领域的销售培训不同于常见疾病领域的培训。团队小而见闻广的销售方应聚焦学术或团体专家。销售代表必须力图超越医学组织一步，比医生更为博闻更擅辞令，从而更有助于为不同诊断提供建议。

　　优秀的销售代表全面理解消费者。仅仅了解药品或知道治疗规则并不足矣，销售代表应当懂得患者或消费者求医漫漫长路的辛苦，以及懂得如何增加产品报销。培训经理称，罕见病领域的培训因此耗时更长，更为严格。

　　长期适用于常见疾病的医疗模式对罕见病而言却迅速失效。跟进培训不可或缺。销售代表甚至需要两年一次重新培训。罕见病领域的销售公司应不断从行业、市场团队和建议委员会获取新知，指导跟进培训。销售经理直接问销售方：“你们有何需求?”

　　销售代表在职培训表现积极，因为他们常常被问及日常应对的挑战，他们的回答有助于设计新的培训。从罕见病组织和欧洲罕见病组织公司圆桌工作坊收集问题，开展持续培训，从而解决医药公司在治疗方面的问题。在职培训应不断增强销售方与医生有效沟通的能力，从而惠及患者，解决其顾虑担忧。

　　这一领域的受聘销售代表需经验丰富，充分理解其各自管辖领域的复杂情况。培训应以治疗为导向，内容详实，销售代表们常常从医学发言人幻灯片中看到机遇。98%的培训聚焦临床科学，其余培训侧重疾病的心理方面，以及个别患者与家属表彰。

　　罕见病领域高效销售员有何作用?

　　罕见病领域的销售公司需要高效销售员，其通晓行业环境，为患者护理考虑周到。优秀的销售员配有专职医疗内容策划专家，与公司培训经理协同工作，共商医学治疗方面的细节议题，包括疾病机制、表现、确诊方法、疾病严重情况评级、新病灶评估和治疗目标。营业员亦应理解医学专家的影响、考量和担忧，侧重培养优秀销售代表，掌握临床科学，应对挑战。

　　最后，为了在罕见病领域取得更新进展，各方协作不可或缺，包括以患者为中心的培训方案解决专家、主要制药和生物科技公司，以及医护从业人员。

　　【关于作者】

　　Roz Blumenthal(博士)，在取得生物医疗科学博士学位后，有25年医科从业经历，擅长心理学与生理学。在医学传播方面亦有10年经历，包括医学撰稿、医护广告、科学方法和销售培训。曾从事多家经理人工作，涵盖不同诊疗范围，负责投放市场前后管理，包括血液学、肿瘤学、免疫学、女性健康、神经学、内分泌学和罕见病。

　　Brandy Weidow(理学硕士，美国ELS学校)，作为MXM Health医学编辑，在医科传播方面有10年经历。Brandy取得微生物学学士学位和硕士学位，辅修统计学和英语，亦参加科学写作方向的研究生培训。擅长诊疗领域包括肿瘤学、女性健康、呼吸系统疾病、免疫治疗和药品设计。

　　原文链接：

　　http://www.pharmaphorum.com/media/com_content/whitepaper/1786_how%20to%20effectively%20engage%20in%20the%20rare%20disease%20space%20jul13.pdf