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招募患者 | Venglustat治疗3型戈谢病
发布时间:2024/04/03
药物名称
venglustat
临床试验
一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究,评价venglustat在酶替代疗法(ERT)治疗后达到治疗目标的3型戈谢病(GD3)成人和青少年患者中的疗效和安全性
试验目的
主要目的:通过评估以下指标,评价venglustat与思而赞相比在成人和青少年(≥12至<18岁)GD3患者中的疗效:– 共济失调(根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估) – 认知功能(根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定)
次要目的:1)评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用 2)评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用 3)评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用 4)评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用 5)评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性 6)评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用 7)评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用。
目标入组人数
入组所需人员招满为止
项目所在地
北京、广州、上海(患者可就近入组)
报名申报填写
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病情简述:此处填写用药及治疗情况简述
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来源 | 百配健康