7月5日，国务院新闻办公室就“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”举行发布会。国家药品监督管理局局长焦红和国家药品监督管理局副局长徐景和、赵军宁、黄果介绍“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”有关情况，并答记者问。

国家药品监督管理局局长焦红表示，罕见病人群是需要重点关心关注的人群，罕见病用药也是国家局重点工作之一。

“目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。”国家药监局副局长黄果在发布会上说。

黄果副局长表示：罕见病发病率不高，罕见病用药研发难度大，市场规模不大，但具体到每个家庭或者、每个患者来说，罕见病用药是不可或缺的救命药，因此，每一种罕见病用药都值得全力以赴。

近年来，国家药监局药品以深化药品审评审批改革为契机，努力加快罕见病用药上市，努力让罕见病患者有药可医。

一方面释放政策红利，让罕见病用药研发持续加速。从2018年起，国家药监局建立了专门通道，在审评审批环节，对包括罕见病用药在内的境外临床急需新药单独排队，鼓励申报，加快审评。根据这个政策，据统计有23个罕见病新药通过专门通道获批上市，到2022年明确进一步深化改革，明确优先审评程序，将具有明显临床价值的罕见病新药纳入优先审评审批程序，目前在所有的药品申请上市当中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。

另一方面，加强技术指导，让企业少走弯路。针对罕见病单病种的发病率极低特点，药物研究难度远远超过其他常见多发病。针对这一特殊性，国家药监局对治疗罕见病创新药给予特殊政策倾斜，药品审批机构对罕见病药品实施早期介入、严审联动、全程服务，对罕见病有专门的审批团队，跟进新药创新研发。允许企业滚动提交创新资料，在沟通交流、核查检验、综合审评这些重点环节建立无缝衔接机制，这些做法很大程度提升了罕见病新药研发的质量和效率。国家药监局还制定了一系列技术指导原则，比如《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病临床研究统计学指导原则》 ，指导企业结合罕见病特征，在确保严谨科学基础上，采用更加灵活的设计，充分利用有限的患者和临床资源，获取科学证据，推进临床研发。

通过这些综合施策，近年来我国罕见病用药上市速度和质量实现了“双提升”。

2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药已经达到68种，下一步国家药监局将继续关注罕见病的需求，在确保上市药品安全有效质量可控的基础上，加快罕见病用药的审评审批，对罕见病患者延缓病情发展，提高生活质量做出最大努力。