Unravel Biosciences是一家人工智能驱使治疗公司，致力于开发治疗复杂疾病的药物。该公司前不久宣布，其治疗雷特综合征的药物vorinostat (RVL-001) 已获得美国食品药品管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

Unravel 公司专有的 BioNAV™ 药物发现平台发现 RVL-001为治疗雷特综合征的有效药物。在过去的 18 个月中，Unravel 公司高效、快速地开展了 RVL-001 在雷特综合征患者中的临床试验。去年，Unravel 宣布其拟议的雷特综合征概念验证研究获得了 FDA 在 IND 前会议上的积极反馈。今年 3 月，Unravel 宣布开始生产 RVL-001 临床试验材料，用于即将在美国和哥伦比亚进行的雷特综合征临床试验。上个月，Unravel 宣布与Vanderbilt大学合作开展一项具有里程碑意义的美国多中心临床研究，该研究将评估 RVL-001在雷特综合征患者中的应用。

Unravel 联合创始人兼首席执行官 Richard Novak 博士说：“获得 FDA 的孤儿药资格认定是对我们团队致力于开发新的治疗方案、造福罕见病患者生活的肯定，此次的里程碑，加上我们最近宣布的与Vanderbilt的雷特综合征临床试验合作，以及我们即将在哥伦比亚开展的 POC Rett 研究，都说明了 Unravel 公司能够以颠覆性的速度快速开发原型药物并评估其在患者身上的疗效。”

雷特综合征是一种罕见的神经遗传性疾病，起病于儿童早期，会导致认知、运动和自主神经残疾。雷特综合征在全球的发病率在每1万名女婴中就有一人，是一种影响广泛的罕见病，只有一种治疗方法获得了美国食品及药物管理局（FDA）的批准，对具有显著疗效、可接受安全性和耐受性的新型治疗方法的需求仍未得到满足。除了 Unravel 的 RVL-001 项目外，公司还启动了 RVL-002 的开发工作，这是治疗雷特综合征的创新新型分子。

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