7月25日，信念医药宣布：由其自主研发且自主生产的用于治疗血友病A的基因治疗药物BBM-H803 注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。BBM-H803使用了自主知识产权的工程化衣壳，其免疫原性更低，肝脏递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗产品，预期安全性更佳。前期已开展的探索性研究数据显示，受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗血友病A的基因治疗药物，该款产品于去年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）。