图片来源：BioMarin公司官网

根据协议，BioMarin将独立承担HM15421/GC1134A在韩国以外地区的后续临床开发、生产和商业化责任；GC Biopharma和Hanmi Pharm将保留该药物在韩国的商业化权利。

在付款安排方面，BioMarin将支付7000万美元预付款。GC Biopharma和Hanmi Pharm还有望获得最高4.05亿美元的里程碑付款，以及基于销售额的分级分成。

HM15421/GC1134A是一种人重组α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶替代疗法，目前正处于I/II期临床试验阶段，用于治疗法布雷病，有望成为该病首个皮下给药的酶替代疗法。临床前研究显示，该在研药物在肾功能、血管健康和周围神经系统等关键指标上表现出差异化疗效，并于2024年获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定。

法布雷病是一种罕见的X染色体显性遗传溶酶体贮积症，由GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A活性部分或全部丧失，使代谢底物自胎儿发育阶段起进行性蓄积，累及多个器官，临床表现多样。据估计，该病在普通人群中的患病率约为1/11.7万至1/4万；新生儿筛查数据显示，其发病率可能高达1/8800至1/1250。法布雷病已被列入我国《第一批罕见病目录》。

文章来源：BioMarin Enters Into Exclusive Worldwide License Agreement With GC Biopharma and Hanmi Pharm for Investigational Next-Generation Enzyme Replacement Therapy, Adding a Second Potential Treatment for Fabry Disease | BioMarin