10月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准石药集团旗下佳曦控股有限公司申报的巴托利单抗注射液（商品名：恩力达）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

图片来源：NMPA官网截图

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由自身抗体介导，损害神经肌肉接头传递，导致波动性肌无力，并可出现呼吸困难、吞咽困难、言语和视力障碍，严重时可发生肌无力危象。AChR抗体和MuSK抗体阳性是其主要免疫学特征之一。

巴托利单抗注射液是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn与免疫球蛋白G（IgG）结合，加速致病性IgG自身抗体清除，从而降低体内致病抗体水平。

据悉，该药最初由HanAll Biopharma研发，后授权给Immunovant；大中华区权益由和铂医药获得。2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成合作，将其在大中华区的开发、生产及商业化权益授权给石药集团。

此次获批主要基于一项在中国27家研究中心开展的关键性III期临床研究。该研究共招募132名成人gMG患者，主要研究人群为抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性的gMG患者。

主要终点为第一个治疗周期内MG-ADL评分持续改善（较基线下降≥3分且至少持续4周）的患者比例。巴托利单抗治疗组58.2%的患者达到主要终点，显著高于安慰剂组的31.3%（P=0.001），且治疗第二周即可观察到疗效。

次要终点方面，治疗组同样表现突出：QMG评分持续改善比例为64.2% vs 40.6%（P=0.008）；MG-ADL改善≥3分的持续时间占比51.5% vs 36.1%（P=0.008）；25.4%的患者在访视中达到最轻微临床表现（MG-ADL 0或1分），显著高于安慰剂组的4.7%（P=0.004）；第二周期持续改善比例为62.7% vs 36.4%（P=0.002）。

安全性方面，巴托利单抗总体耐受良好，最常见不良事件为轻至中度外周水肿（38.8% vs 4.6%），治疗期间可见血浆白蛋白水平下降，停药后可自行恢复。