近日，Mirum Pharmaceuticals 公司宣布，其药物 LIVMARLI（maralixibat）在 III 期 EXPAND 研究中取得积极顶线结果。该研究评估了 LIVMARLI 治疗 6 个月及以上、伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病（包括胆道闭锁）患者的疗效。
图片来源：Mirum Pharmaceuticals 公司官网
结果显示，研究达到了主要终点，并在全部预设次要终点中实现统计学显著性，其中包含胆道闭锁且保留自体肝患者亚组的关键次要终点。
EXPAND 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，共纳入 52 名患者，包括 46 名儿童和 6 名成人。患者在为期 20 周的双盲阶段被随机分配接受 maralixibat 285 μg/kg、每日两次（BID）或安慰剂治疗。
安全性方面，EXPAND 研究观察到的安全性特征与 maralixibat 既往临床经验一致，未发现新的安全性信号。
LIVMARLI 是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国、欧洲等地区获批用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。
胆汁淤积性肝病是一组以胆汁形成、分泌或排泄障碍为特征的疾病，常见临床表现包括瘙痒、乏力、尿色加深和黄疸等。
基于 EXPAND 研究结果，Mirum公示计划于 2027 年上半年在美国提交补充新药申请（sNDA）。
文章来源：Mirum Pharmaceuticals, Inc. - Mirum Pharmaceuticals Announces Primary Endpoint Met in Phase 3 EXPAND Study of LIVMARLI® (maralixibat) in Ultra-Rare Cholestatic Liver Diseases
