前不久，Mighty Therapeutics公司宣布启动MYTX-255的IND-enabled研究，MYTX-255是一种新型、处于研究阶段的线粒体靶向治疗候选药物。公司计划在2027年底前提交MYTX-255的IND申请。

“我们很高兴能将我们的第三种线粒体靶向治疗药物推向临床，进一步推动我们在线粒体医学领域针对一系列严重疾病的开创性工作，”Mighty Therapeutics首席科学官David A. Brown博士表示，“基于我们最近在INFORM年会上展示的令人信服的数据，我们打算开发MYTX-255用于治疗脂肪酸氧化障碍，这是一种危及生命的遗传性疾病，患者无法从脂肪中获取所需的能量，往往导致严重的代谢危机、肌肉衰竭和器官损伤。我们相信MYTX-255有潜力在多种脂肪酸氧化障碍中改善能量生成、代谢韧性和线粒体功能。”

Mighty公司展示的研究证明了MYTX-255对长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAODs）患者来源细胞的有益影响。在该研究中，来自四种不同基因LC-FAODs患者的成纤维细胞表现出线粒体功能受损。通过两项独立的线粒体功能测试，MYTX-255治疗显著提高了所有四种LC-FAODs类型的线粒体产能能力。这些发现支持进一步研究MYTX-255作为多种LC-FAODs潜在治疗方法的可行性。

MYTX-255在多种不同类型的心肌病和肌病模型中也表现出潜力，包括肥厚型心肌病、特发性心肌病以及老年心脏和骨骼肌疾病。

Mighty正在推进一系列疾病的强大临床和临床前研发管线，包括干性年龄相关性黄斑变性等眼部疾病；帕金森病、Leigh综合征和弗里德赖希氏共济失调等神经退行性疾病；衰老相关疾病；以及与线粒体功能障碍相关的罕见疾病，如POLG病和Barth综合征。