5月4日，Latus Bio宣布完成9700万美元A轮融资，所得资金将用于推进公司创新疗法管线的研发与落地。
Latus Bio专注于拓展基因疗法的应用边界，聚焦患病率较高的罕见病及常见疾病，相关病症累计影响全球数百万患者。公司依托自主改造的专有AAV衣壳技术，搭配最优临床给药方案，能够以行业超低剂量，实现治疗药物在体内的高效递送，大幅提升基因疗法的安全性与有效性。
本次融资包含4300万美元追加融资，由8VC领投，原有投资机构DCVC Bio、BioAdvance、Benjamin Franklin Technology Partners、Modi Ventures、Gaingels及Hatch BioFund持续跟投；同时，韩国开发银行、Helen’s Pink Sky Foundation作为新晋投资方参与本轮融资。
本轮融资资金将支撑公司多个核心研发里程碑落地，重点推进两款核心管线项目获取初步临床数据，分别是针对亨廷顿舞蹈症的LTS-201、针对晚期婴儿神经元蜡样脂褐素沉积2型（CLN2）疾病的LTS-101，同时助力依托公司专有AAV筛选平台布局的多款临床前管线研发。
LTS-201是Latus Bio旗下首个针对大型罕见中枢神经系统疾病的在研项目。作为一款靶向敲低MSH3的试验性AAV基因疗法，LTS-201可编码工程化microRNA，下调DNA修复酶MSH3的表达。MSH3异常表达是引发亨廷顿舞蹈症体细胞不稳定性的核心诱因。该疗法预计于2026年第三季度提交IND申请。临床前研究数据显示，该产品能够前所未有地精准靶向大脑深部的中棘神经元，具备单次给药、长效获益的治疗潜力。LTS-201基于公司新型专有AAV衣壳变体AAV-DB3设计，递送至大脑深部后，可有效靶向中枢神经系统内的中棘神经元与皮质投射神经元。
针对CLN2疾病的候选疗法LTS-101，适配的CLN2疾病是一种致死性罕见神经退行性疾病。目前该产品已获得美国FDA的IND批准，并斩获孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道三重资格认定。公司预计2026年第三季度启动研究者发起的首次人体临床试验，年末将产出首批安全性、生物标志物及临床疗效数据。该临床试验结果，将为公司后续拓展多款罕见病疗法、扩大疗法适用患者人群提供核心数据支撑。
